La Durham Biotech utilizza nuovi finanziamenti per acquisire la terapia genica per le malattie degli occhi

Una società di scienze della vita in fase iniziale, sostenuta da Hatteras, ha utilizzato i suoi nuovi finanziamenti per acquisire i diritti esclusivi sulla piattaforma di terapia genica mirata alle malattie degli occhi.

Mercoledì, Atsena Therapeutics con sede a Durham ha annunciato di aver acquisito i diritti esclusivi per una terapia genica dal colosso farmaceutico francese Sanofi. La terapia mira all’amaurosi congenita di Leber (LCA1) associata a GUCY2D, una malattia genetica dell’occhio che colpisce la retina ed è una delle principali cause di cecità nei bambini.

L'acquisizione fa seguito ad un round di finanziamento di $8,1 milioni che Atsena ha concluso all'inizio di quest'anno. Il round è stato guidato da Durham Partner di rischio Hatteras. Oltre a Hatteras, tra gli investitori della società figurano il fondo RD della Foundation Fighting Blindness, Osage University Partners, PBM Capital e l'Università della Florida.

Sanofi originariamente aveva concesso in licenza la tecnologia all’Università della Florida. È stato creato per la prima volta nel laboratorio dei fondatori di Atsena, il dottor Shannon Boye e Sanford Boye.

"Siamo entusiasti che la nostra terapia genica per LCA1 stia arrivando ad Atsena e che avremo l'opportunità di favorirne lo sviluppo", ha affermato Sanford Boye, che ricopre il ruolo di Chief Technology Officer dell'azienda. “Atsena è stata fondata per promuovere i trattamenti per le malattie ereditarie della retina e crede nella necessità di mettere al centro le prospettive e le esigenze dei pazienti in tutto ciò che facciamo. Siamo onorati di continuare a lavorare con i pazienti affetti da LCA1 e le loro famiglie mentre ci impegniamo a curare questa malattia debilitante”.

Secondo l’azienda, la LCA è la causa più comune di cecità nei bambini, colpendo circa 2-3 bambini su 100.000. La condizione è causata da una mutazione generica che provoca “precoci e gravi disturbi della vista o cecità”. La forma presa di mira dall'azienda colpisce circa il 20% di tutti i pazienti affetti da malattie della retina.

L’azienda ha in corso uno studio clinico di Fase 1/2 per valutare la terapia nei pazienti. si prevede che la seconda coorte di pazienti nello studio verrà somministrata in autunno.

"Atsena è lieta di avere il sostegno di una base di investitori entusiasti che condivide il nostro impegno nel portare il potere della medicina genetica in grado di cambiare la vita dei pazienti che vivono con LCA1 e altre forme di cecità", ha affermato Patrick Ritschel, CEO dell'azienda ed ex co -fondatore di StrideBio. “Non vediamo l’ora di lavorare a stretto contatto con i nostri investitori e pazienti mentre continuiamo a crescere e prevediamo di annunciare ulteriori traguardi entro la fine dell’anno”.

Fonte articolo originale: Giornale aziendale del triangolo