Incremento per le aziende di terapia genica NC: un nuovo consorzio per le malattie rare
Data di pubblicazione:I quasi 30 milioni di americani che soffrono di malattie rare hanno ricevuto buone notizie.
Il National Institutes of Health, la Food and Drug Administration statunitense e un gruppo di aziende farmaceutiche e organizzazioni no-profit si sono uniti per accelerare lo sviluppo di nuovi trattamenti di terapia genica. È una buona notizia anche per la Carolina del Nord, che ospita quasi 50 aziende focalizzate sulla terapia genica e sulle malattie rare che danno lavoro a diverse migliaia di residenti di Tar Heel.
Quello che viene chiamato il Consorzio per la terapia genica su misura – o BGTC – è stato lanciato poco meno di due mesi fa. Fa parte della Accelerating Medicines Partnership (AMP) del NIH, una collaborazione pubblica/privata per accelerare lo sviluppo di farmaci per diverse malattie. Hanno aderito dieci aziende farmaceutiche globali e la metà delle organizzazioni no-profit di pazienti, nonché 11 istituti, centri e iniziative NIH.
Il progetto è gestito dalla Foundation for the National Institutes of Health, la cui missione è promuovere le scoperte biomediche che migliorano la vita delle persone.
Attualmente, secondo la BGTC, nel paese sono presenti circa 7.000 malattie rare, di cui 5.000 sono dovute a fattori genetici. Un singolo gene danneggiato causa quasi 80% di malattie genetiche rare, lasciando milioni di pazienti negli Stati Uniti a soffrire senza molte speranze di miglioramento. Attualmente, solo due di queste malattie hanno trattamenti di terapia genica approvati dalla FDA.
La BGTC ha affermato che la maggior parte delle malattie ereditarie rare derivano da una specifica mutazione genetica già nota, il che rende la terapia genica una soluzione promettente.
Una terapia personalizzata – o “su misura” – potrebbe correggere o sostituire i geni difettosi con geni funzionali, secondo il direttore del NIH Francis S. Collins, MD, Ph.D. “Ci sono ora opportunità significative per migliorare il complesso processo di sviluppo delle terapie geniche che potrebbero accelerare il progresso scientifico e, soprattutto, fornire benefici ai pazienti aumentando il numero di terapie geniche efficaci”, ha affermato.
Ma lo sviluppo è costoso, complesso e richiede tempo. E i disturbi rari – per definizione – colpiscono solo un piccolo numero di pazienti. Quindi la maggior parte delle aziende farmaceutiche non sono disposte a investire anni di ricerca e milioni di dollari per portare sul mercato una terapia genica per una singola malattia, ha affermato Joni L. Rutter, Ph.D., direttore ad interim del National Center for Advancing Translational Sciences dell'NIH.
BGTC spera di cambiare questo paradigma. Il consorzio intende iniziare con un vettore comune di rilascio del gene noto come virus adeno-associato (AAV). È considerata una delle piattaforme di rilascio genetico più efficaci per molte malattie umane.
La partnership ha affermato che sosterrà una serie di progetti di ricerca e sperimentazioni cliniche per creare nuovi strumenti per lo sviluppo clinico e la valutazione normativa dell'AAV. “Il BGTC mira a rendere più semplice, veloce e meno costoso perseguire terapie su misura al fine di incentivare più aziende a investire in questo spazio e portare trattamenti ai pazienti”, ha sottolineato Rutter.
L’obiettivo, nel tempo, è trovare modi per ridurre i costi iniziali di sviluppo della terapia genica, standardizzare la tecnologia e renderla disponibile per una gamma più ampia di malattie. Il programma BCTC creerà una serie universale di test analitici per accelerare la produzione di geni e vettori. E il consorzio cercherà modi per semplificare il quadro normativo.
“Sfruttando l’esperienza con una tecnologia di piattaforma e standardizzando i processi, lo sviluppo di prodotti di terapia genica può essere accelerato per consentire un accesso più tempestivo a nuove terapie promettenti per i pazienti che ne hanno più bisogno”, ha affermato Peter Marks, MD, PhD., direttore di il Centro per la valutazione e la ricerca biologica della FDA.
I membri del consorzio contribuiranno con circa $76 milioni nei prossimi cinque anni per sostenere i suoi progetti. La BGTC ha affermato che finanzierà la ricerca per un periodo compreso tra quattro e sei studi clinici, ciascuno incentrato su una diversa malattia rara monogenica per la quale attualmente non esistono terapie geniche o programmi commerciali. Sono tre le aree patologiche prese di mira: il lupus, l'Alzheimer e il diabete di tipo 2.
"Le persone con terribili malattie genetiche hanno un disperato bisogno di soluzioni", ha detto Collins. “Il BGTC promette di trasformare il campo della terapia genica in modo da poter trattare, o addirittura curare, malattie rare per le quali attualmente non esiste una terapia”.
La Carolina del Nord, con le sue notevoli risorse biotecnologiche e accademiche, è diventata un importante incubatore per start-up biotecnologiche all'avanguardia. "La terapia genica è un'area in rapido sviluppo all'interno dell'infrastruttura biotecnologica del nostro stato", ha affermato Sara Imhof, Ph.D., direttore senior del settore sanitario di precisione del North Carolina Biotechnology Center. “Il nostro ecosistema correlato è ben posizionato per contribuire – e trarre vantaggio dal – consorzio per la terapia genica su misura. È un momento entusiasmante, sia per i pazienti che hanno un disperato bisogno dei benefici che la terapia genica può offrire, sia per i nostri innovatori e leader del settore che si dedicano a questa importante area della scienza”.
Fonte articolo originale: WRAL TechWire