Storia: uno sguardo al crescente polo di terapia genica di RTP mentre la startup porta oltre 200 $102.000 posti di lavoro a Durham

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PARCO DEL TRIANGOLO DI RICERCA – Una giovane azienda di terapia genica dell’area di Boston, Terapia del fascio, si è unita a un gruppo di startup di terapia genica e cellulare con l'intenzione di costruire un impianto di bioproduzione da $83 milioni a Durham che potrebbe impiegare più di 200 persone in cinque anni.

Beam sta sviluppando farmaci genetici di precisione attraverso una tecnologia pionieristica CRISPR nota come editing di base. Sta utilizzando questo approccio proprietario di editing genetico per creare terapie mirate alla cura di malattie gravi con modifiche precise alle singole coppie di basi nel DNA e nell'RNA.

L'azienda fondata 3 anni fa a Cambridge, Massachusetts, è stata fondata dal ricercatore del MIT e pioniere dell'editing genetico Feng Zhang, Ph.D. Sta progettando un impianto di produzione di 100.000 piedi quadrati nella contea di Durham che pagherà ai suoi lavoratori una media di $102.654 all'anno.

Il suo obiettivo sono le terapie geniche nei campi dell'ematologia, dell'oncologia, delle malattie del fegato e delle malattie oculari e del sistema nervoso centrale (SNC). L’azienda ritiene che il suo approccio fornisca un maggiore controllo del processo di editing genetico con un minor rischio di effetti indesiderati fuori bersaglio. Basandosi sul metodo più efficace per ciascun organo bersaglio, Beam utilizza una serie di strategie di rilascio genico, tra cui l'elettroporazione per il sangue e le cellule immunitarie, l'elettroporazione non virale (LNP) per il fegato e potenzialmente altri organi e quella virale (AAV) per il rilascio all'organo occhio e sistema nervoso centrale.

La piattaforma tecnologica di Beam incorpora modalità di editing genetico e di somministrazione di geni presenti nell'ampia e crescente comunità terapeutica basata su cellule e geni della Carolina del Nord. Nel campo dell’editing genetico, la Carolina del Nord ha sia aziende locali come Precision BioSciences sia aziende in fase di produzione, tra cui Cellectis.

Spaziando dal campo della ricerca accademica alla produzione commerciale, l'ecosistema della Carolina del Nord comprende anche competenze in diverse modalità di somministrazione della terapia genica, tra cui l'AAV utilizzato da Pfizer, AveXis, Audentes Therapeutics e AskBio, e l'approccio lentivirale utilizzato da bluebird bio. L'apprezzamento da parte di Project Pathfinder dell'ampiezza e della profondità offerte da questa competenza dal punto di vista dei talenti è un fattore trainante nella scelta di NC come sede preferita. L'accesso a una forza lavoro altamente specializzata e a un'infrastruttura di formazione, in combinazione con l'attraente clima imprenditoriale e l'elevata qualità della vita di NC, continua a posizionare NC come un luogo competitivo per operazioni di bioproduzione avanzate come quella di Beam.

"La decisione di Beam di stabilirsi nel Triangolo piuttosto che nei siti esplorati in Massachusetts, Filadelfia e Maryland rafforza ulteriormente la crescente comunità della Carolina del Nord di aziende di terapie basate su cellule e geni", ha affermato Laura Rowley, Ph.D., del North Carolina Biotechnology Center direttore dello sviluppo economico delle scienze della vita, che ha contribuito a sostenere il reclutamento di Beam.

“L’impegno di Beam Therapeutics verso l’innovazione offre interessanti opportunità per farmaci genetici precisi ed efficienti per curare un ampio spettro di malattie che vanno dall’anemia falciforme al cancro”.

Il Comitato statale per gli investimenti economici si è riunito questa mattina e ha approvato una serie di pagamenti di incentivi pluriennali a favore di Beam, per un totale di $3,65 milioni.

(C) Centro NC Biotech

Fonte articolo originale: WRAL Techwire