AskBio e UNC collaborano per sviluppare la terapia genica per la sindrome di Angelman
Data di pubblicazione:PARCO DEL TRIANGOLO DI RICERCA — C'è speranza all'orizzonte per le persone alle prese con la rara malattia neurogenetica sindrome di Angelman, grazie a una nuova partnership tra una società di terapia genica Triangle e l'Università della Carolina del Nord a Chapel Hill.
Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), un'azienda di terapia genica in fase clinica con sede nel Research Triangle Park, ha unito le forze con l'università, "sfruttando la ricerca innovativa" con la tecnologia proprietaria del virus adeno-associato (AAV) dell'azienda per sviluppare una terapia praticabile per la rara malattia neurogenetica disturbo.
Nessuno dei due partner ha rivelato i termini finanziari dell’accordo.
"Gli individui affetti dalla sindrome di Angelman affrontano sfide che durano tutta la vita e i nostri approcci di terapia genica hanno il potenziale per correggere questo disturbo alle sue radici genetiche", ha affermato Mark Zylka, PhD, direttore dell'UNC Neuroscience Center.
“Siamo incredibilmente entusiasti di collaborare con AskBio, poiché sono stati all’avanguardia nelle terapie geniche cliniche per le malattie rare”.
500.000 INDIVIDUI IN TUTTO IL MONDO
La sindrome di Angelman è causata dalla perdita di funzione del gene UBE3A. Il disturbo si verifica in circa una persona su 15.000, ovvero circa 500.000 individui in tutto il mondo, e attualmente non esiste una cura. secondo la Fondazione Sindrome di Angelman.
Oltre ai sintomi che alterano la vita come deficit motori e del linguaggio, oltre l'80% dei pazienti con sindrome di Angelman soffre di epilessia, che in genere non risponde bene ai farmaci antiepilettici standard.
Un team della UNC School of Medicine, guidato da Zylka e Ben Philpot, Ph.D., ha generato prove precliniche che la terapia genica può aiutare le persone con sindrome di Angelman migliorando le convulsioni e gli esiti motori.
Casey Childers, direttore medico di AskBio, ha affermato di aver avuto la possibilità di incontrare gli scienziati per la prima volta alla fine del 2018, dopo essere venuto a conoscenza del loro lavoro attraverso collegamenti reciproci presso l'UNC.
"Da quella discussione, era chiaro che poteva esserci un'opportunità per sostenere la loro missione per i pazienti e le famiglie della sindrome di Angelman sfruttando la nostra esperienza nella terapia genica", ha detto al North Carolina Biotechnology Center.
AskBio è un'azienda privata di terapia genica in fase clinica, impegnata a migliorare la vita di bambini e adulti affetti da malattie genetiche. Grazie ai finanziamenti di NCBiotech, è ora riconosciuta come leader mondiale nelle tecnologie di terapia genica.
La piattaforma di terapia genica di AskBio include un'ampia libreria di capsidi e promotori di virus adeno-associati (AAV) e un processo di produzione di linee cellulari proprietario leader del settore chiamato Pro10.
L'azienda ha generato centinaia di capsidi e promotori AAV proprietari di terza generazione, molti dei quali sono entrati in test clinici, e detiene più di 500 brevetti in aree come la produzione di AAV e capsidi chimerici e autocomplementari.
È anche ben finanziato dopo aver ricevuto un aumento di $225 milioni da TPG Capital e Vida Ventures in cambio di una quota di minoranza nella società lo scorso aprile.
TRASFORMARE LE VITE
Childers ha affermato che AskBio è entusiasta di lavorare con il team UNC per portare avanti questo progetto.
"In questo momento, siamo nelle fasi iniziali per determinare il percorso più efficace per tradurre il lavoro preclinico in un prodotto clinico."
Anche Amanda Moore, CEO della Angelman Syndrome Foundation, ha accolto con favore la partnership tra AskBio e UNC.
“La Angelman Syndrome Foundation è da tempo orgogliosa di sostenere il lavoro dei ricercatori dell’UNC, Drs. Ben Philpot e Mark Zylka, e investire nella scienza che influisca positivamente sulla comunità della sindrome di Angelman", ha affermato.
“La collaborazione tra UNC e AskBio ci avvicina ulteriormente alla fornitura di una terapia genica praticabile alle persone e alle famiglie che serviamo”.