Il farmaco contro l'Alzheimer della Biogen non riesce a ottenere il sostegno del comitato consultivo della FDA

Data di pubblicazione: 7 novembre 2020

Un comitato consultivo della Food and Drug Administration statunitense ha ampiamente concluso in una riunione di venerdì che non ci sono prove sufficienti per supportare l'efficacia del farmaco sperimentale contro il morbo di Alzheimer aducanumab della Biogen - e quindi i dati clinici non supportano l'approvazione del trattamento.

Si prevede ora che la FDA consideri le opinioni del comitato e poi decida se approvare il farmaco o frenare. Questa decisione potrebbe non essere presa per un po’ di tempo, forse non prima del prossimo anno.

Le azioni di Biogen, il produttore del farmaco, sono salite alle stelle all'inizio della settimana quando la FDA ha espresso il suo sostegno prima della riunione di venerdì. Biogen ha una presenza importante nel Research Triangle Park.

L'approvazione segnerebbe una pietra miliare importante; sarebbe la prima approvazione di un nuovo farmaco contro l'Alzheimer in quasi 20 anni.

Venerdì, al comitato consultivo sui farmaci per il sistema nervoso centrale e periferico della FDA è stato chiesto di votare su diverse questioni relative alle prove dell'efficacia del farmaco. Il farmaco, somministrato tramite infusione endovenosa per la malattia di Alzheimer precoce, è stato sviluppato dalla società farmaceutica Biogen e dal suo partner giapponese Eisai.

"Ci sono letteralmente una dozzina di diversi fili rossi che suggeriscono preoccupazioni sulla coerenza delle prove", ha detto un membro, il dottor Caleb Alexander, professore di epidemiologia e medicina alla Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health, secondo il New York Times. . Ha detto che non riusciva a capire “come la FDA possa concludere che esistono prove sostanziali di efficacia”.

Dieci degli 11 membri del panel hanno votato che non era “ragionevole” considerare la ricerca presentata come “prova primaria dell’efficacia di aducanumab per il trattamento del morbo di Alzheimer”. L'undicesimo membro ha detto di essere incerto, ha aggiunto il Times.

In risposta a una domanda se lo studio positivo fornisse "prove forti" a sostegno dell'efficacia di aducanumab nel trattamento del morbo di Alzheimer, un membro del comitato ha votato sì, otto hanno votato no e due erano incerti.

E in risposta a una domanda separata se un altro studio più piccolo fornisse prove a sostegno dell’efficacia di aducanumab, nessuno dei membri del comitato ha votato sì, sette hanno votato no e quattro erano incerti.

"C'è un enorme pericolo nell'approvare qualcosa che si rivela non efficace", ha affermato il dottor Joel Perlmutter, un membro del comitato che ha votato per lo più "no" in risposta alle domande se le prove supportassero l'efficacia di aducanumab.

"Se approviamo qualcosa quando i dati non sono solidi, corriamo il rischio di ritardare trattamenti validi ed efficaci per più di un paio d'anni, per molti anni", ha detto Perlmutter durante l'incontro di venerdì.

Il membro del comitato Alexander, che ha anche votato “no” o “incerto” alle domande, è d’accordo: “Questa è un’applicazione così importante da risolvere a causa dell’imperativo schiacciante di nuovi trattamenti”.

MEMBRO DEL PANEL "ALTAMENTE CRITICO" DELLA PRESENTAZIONE ALLA FDA

Durante l'incontro, alcuni membri del comitato hanno anche espresso preoccupazione per il fatto che domande e dati fossero stati presentati al panel in modo parziale, "unilaterale" o favorevole al farmaco.

"Sono molto critico nei confronti del fatto che la presentazione della FDA di oggi sia stata così pesante da fornire le stesse conclusioni dello sponsor", ha affermato il membro del comitato Dr. Scott Emerson, riferendosi alla Biogen.

All’inizio dell’incontro, Alexander aveva detto: “Trovo il materiale fornito dalla FDA sorprendentemente incongruente”.

In una dichiarazione di venerdì sera, Biogen ha riconosciuto i voti del comitato e ha ringraziato coloro che hanno condiviso i loro pensieri e le loro esperienze durante la riunione.

"Continueremo a lavorare con la FDA mentre completa la revisione della nostra richiesta", ha affermato nella dichiarazione Michel Vounatsos, amministratore delegato di Biogen.

La FDA potrebbe decidere di contraddire i voti del comitato e approvare aducanumab. Ma una decisione del genere sarebbe controversa.

“Ci si aspetterebbe che questo comitato consultivo abbia molta influenza”, ha detto mercoledì alla CNN Rudolph Tanzi, professore di neurologia di Harvard e direttore dell’Unità di ricerca sulla genetica e l’invecchiamento del Massachusetts General Hospital. Non è stato coinvolto nella riunione.

Nel marzo 2019, gli studi clinici di fase 3 su aducanumab sono stati interrotti perché un’analisi di inutilità ha rilevato che difficilmente avrebbero raggiunto i loro obiettivi primari al completamento.

Ma diversi mesi dopo, Biogen ha annunciato che una nuova analisi, che ha incluso più pazienti, ha dimostrato che coloro che avevano ricevuto aducanumab hanno sperimentato una significativa riduzione del declino clinico in uno studio. Anche i risultati per alcuni pazienti in un altro studio hanno supportato questi risultati.

Poi, a luglio, Biogen ha completato la presentazione alla FDA di una domanda di licenza biologica per l'approvazione del farmaco.

Se approvato, aducanumab diventerebbe la prima immunoterapia in grado di ridurre il declino clinico della malattia di Alzheimer e sarebbe anche la prima terapia a dimostrare che la rimozione dell'amiloide-beta, un segno distintivo della malattia degenerativa del cervello, ha portato a risultati clinici migliori.

UNA GAMMA DI "OPINIONE COMPLETAMENTE DIVERSE"

L'influente Alzheimer's Association sostiene l'approvazione del farmaco e ha presentato una lettera di sostegno prima dell'incontro di venerdì affermando che "c'è un bisogno disperato e drastico di offrire sollievo e sostegno ai milioni di americani colpiti ogni giorno dalla schiacciante realtà dell'Alzheimer".

In una testimonianza separata, il Public Citizen's Health Research Group senza scopo di lucro ha affermato che la FDA non dovrebbe approvare aducanumab per il trattamento del morbo di Alzheimer a causa della mancanza di prove della sua efficacia.

L'approvazione del farmaco "probabilmente causerà più danni che benefici", ha affermato giovedì Michael Carome, direttore del gruppo.

Ci sono opinioni diverse tra medici e ricercatori sull'opportunità di approvare aducanumab, ha detto alla CNN il dottor Richard Isaacson, direttore dell'Alzheimer's Prevention Clinic presso Weill Cornell Medicine e NewYork-Presbyterian a New York, che aveva pazienti negli studi clinici originali su aducanumab. il mercoledì.

"Una manciata di scienziati e ricercatori più rispettati nel nostro campo hanno opinioni completamente diverse", ha detto Isaacson. “Qualunque sia la decisione, è un momento di svolta per il campo della malattia di Alzheimer”.

Fonte articolo originale: WRAL TechWire