9 Meters Biopharma, con sede a Raleigh, avvia la sperimentazione sui pazienti per una rara malattia gastrointestinale
Data di pubblicazione:RALEIGH — 9 Meters Biopharma, un'azienda di gastroenterologia rara in fase clinica con sede a Raleigh, ha iniziato a somministrare i primi pazienti del suo studio clinico di Fase 1b/2a per valutare NM-002 negli adulti con sindrome dell'intestino corto (SBS), come annunciato questa settimana.
La SBS è una malattia orfana pericolosa per la vita causata da un significativo accorciamento del tratto gastrointestinale, che porta a un ridotto assorbimento dei nutrienti. Molti pazienti affetti da SBS si affidano almeno in parte al supporto parenterale, un metodo endovenoso per fornire idratazione, nutrienti essenziali ed elettroliti.
Il trattamento di 9 Meters, NM-002, è un agonista del recettore del peptide-1 (GLP-1) iniettabile a lunga durata d'azione progettato specificamente per trattare la motilità gastrica nei pazienti con SBS rallentando il tempo di transito digestivo.
Il suo CEO e presidente John Temperato sostiene che potrebbe ridurre la dipendenza dal supporto parenterale.
"9 Meters cerca di offrire un'opzione terapeutica per i pazienti affetti da SBS che riduca la dipendenza dal supporto parenterale e riduca al minimo la frequenza di dosaggio per i pazienti", ha affermato in una nota. “Quando un tratto gastrointestinale accorciato non è in grado di assorbire nutrienti e liquidi sufficienti, il supporto parenterale è una misura salvavita. Tuttavia, l’integrazione endovenosa è estremamente onerosa e può aumentare il rischio di infezioni nel sito di iniezione o di complicanze renali o epatiche. Ci auguriamo che NM-002 possa migliorare la qualità della vita di questi pazienti”.
9 Meters è il prodotto della recente fusione di Innovate Biopharmaceuticals con sede a Raleigh, una società di biotecnologie in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di nuove terapie per malattie autoimmuni e infiammatorie e RDD Pharma con sede in Israele, una startup focalizzata su terapie orfane e innovative per disturbi gastrointestinali.
A maggio, la società ha anche raccolto $22 milioni in nuovi finanziamenti guidati da Orbimed Advisors, LLC, e la firma della fusione precedentemente annunciata con Naia Rare Diseases, una società che sviluppa un GLP-1 proprietario a lunga durata d'azione per il trattamento della sindrome dell'intestino corto. .
Prende il nome dalla lunghezza approssimativa del tratto digestivo, 9 metri si concentra su malattie gastrointestinali specialistiche, rare e orfane.
9 Meters ha affermato che lo studio clinico di Fase 1b/2a è uno studio in aperto, in un singolo centro, che valuta la sicurezza e la tollerabilità di tre dosi crescenti di NM-002 in pazienti adulti con SBS. I pazienti in ciascuna delle tre coorti riceveranno due dosi di NM-002 a due settimane di distanza. La variazione del volume della produzione urinaria giornaliera è designata come endpoint primario, come indicatore inversamente correlato all'utilizzo del supporto parenterale.
NM-002 ha ottenuto la designazione orfana dalla Food and Drug Administration statunitense.
Il processo si svolgerà al Cedars-Sinai di Los Angeles, con risultati attesi nella prima metà del 2021.
Sta inoltre lavorando per ottenere i risultati più importanti per uno studio di Fase 3 in corso sulla celiachia nel 2021.
Fonte articolo originale: WRAL TechWire