חברת הגנטיקה RTP AskBio לקדם יותר טיפולים גנטיים בשותפות חדשה
תאריך פרסום:חברת ריפוי גנטי Asklepios BioPharmaceutical (AskBio) מפארק משולש המחקר חתמה על שיתוף פעולה מחקר רב שנתי והסכם אופציה עם ReCode Therapeutics לפיתוח טכנולוגיית עריכת גנים להנעת טיפולי דיוק חדשים.
"שיתוף הפעולה משלב את המומחיות של AskBio ביישומי DNA סינתטיים ויישומי CRISPR עם טכנולוגיית האספקה החדשה של SORT LNP של ReCode כדי לגלות תרופות גנטיות חדשות", אמרה שילה מיכאיל, מנכ"לית ומייסדת שותפה של AskBio. "באמצעות שיתוף פעולה זה, יש לנו הזדמנות לקדם את מאמצי עריכת הגנים והאספקה הלא-ויראלית של AskBio, התומכים ומתיישרים עם המחויבות שלנו לשמש כמנוע מוביל בתעשייה של חדשנות בריפוי גנטי."
על פי תנאי ההסכם, AskBio תשלב את ה-DNA הסינתטי והנוקלאזות לעריכת הגנים שלה עם טכנולוגיית ננו-חלקיקי שומנים סלקטיביים (SORT) של ReCode (LNP). נישואים אלה עשויים ליצור "פתרון הכל-ב-אחד" המאפשר החדרת גנים מלאה על ידי אספקה מדויקת של הכלי לעריכת הגנים וה-DNA כמטען מעורב ב-LNP יחיד ליעדים רצויים, על פי הודעת החברות על שיתוף הפעולה. .
קבל את הסיפורים המובילים בתיבת הדואר הנכנס שלך בכל אחר צהריים
"טכנולוגיית עריכת הגנים החלוצית של AskBio היא השלמה רבת עוצמה לפלטפורמת התרופות הגנטיות SORT LNP המודולרית שלנו, המאפשרת אספקה מדויקת של מגוון רחב של מטענים גנטיים לאיברים ותאים ספציפיים, כולל מטענים גנטיים גדולים ומורכבים ומטענים מעורבים", אמר שחנאאז. סולימאן, מנכ"ל ReCode. "אנו נרגשים לשלב את הפלטפורמות הייחודיות הללו כדי לפתח טיפולים גנטיים מהדור הבא עם פוטנציאל לשנות את חייהם של חולים הסובלים ממגוון רחב של מחלות גנטיות מתישות".
העבודה המשותפת עשויה להרחיב את טווח ההגעה של עריכת גנים עבור מטרות למחלות כבד וריאות, ציינו שתי החברות.
כחלק מהעסקה, ReCode תקבל תשלום מזומן לא ידוע מראש עם פוטנציאל לתשלומי אבני דרך במורד הזרם ותמלוגים על תרופות חדשניות הנובעות משיתוף הפעולה.
'צעד נוסף קדימה' עבור הטכנולוגיה של ASKBIO
AskBio, שנוסדה בשנת 2001, היא חלוצה בשימוש בנגיפים הקשורים באדנו (AAV) כמערכת מסירה להחדרת חומר גנטי טיפולי לרקמה חיה. החברה מחזיקה ביותר מ-750 פטנטים בתחום, מונעים על ידי ההנהגה המדעית של המייסד השותף Jude Samulski, Ph.D., המדען הראשון ששבט AAV.
העבודה המוקדמת של הצוות של סמולסקי ב-AskBio וגופים קשורים נתמכה על ידי מענקים והלוואות ממרכז הביוטכנולוגיה של צפון קרוליינה בסכום כולל של כ-$1 מיליון. התמיכה החלה במענק $250,000 שעזר לגייס את Samulski לאוניברסיטת צפון קרוליינה בבית הספר לרפואה של צ'פל היל מאוניברסיטת פיטסבורג ב-1993.
לטיפול גנטי AAV יש השלכות טיפוליות רחבות על מערך של הפרעות במערכת העצבים המרכזית, נוירו-שרירית, מטבולית וקרדיווסקולרית. הצינור בשלב הקליני של AskBio כולל תרופות לטיפול במחלת פומפה, מחלת פרקינסון ואי ספיקת לב.
העבודה של החברה עם ReCode "מייצגת צעד נוסף קדימה עבור AskBio בפיתוח עריכת הגנים שלה וטכנולוגיות ומומחיות לא-ויראליות אחרות", על פי ההודעה.
AskBio היא חברה בת בבעלות מלאה ובניהול עצמאי של Bayer AG, שרכשה את AskBio בשנת 2020 כאבן יסוד בפלטפורמת התאים והריפוי הגנטי החדש שלה. זו הייתה עסקה שובר קופות עבור AskBio, שקיבלה $2 מיליארד מראש ועד $2 מיליארד בתשלומי אבני דרך פוטנציאליים.
חיבור משותף עם BAYER
ReCode, שבסיסה במנלו פארק, קליפורניה, היא חברת תרופות גנטיות המשתמשת ב-mRNA מהדור הבא וטיפולים לתיקון גנים.
ביוני 2022, ReCode סגרה סבב גיוס הארכה של $200 מיליון מסדרה B, בהובלת משותפת של Leaps by Bayer, יחידת ההשקעות של Bayer AG, כדי לחזק עוד יותר את תיק החדשנות של Leaps by Bayer בטיפולים גנטיים.
הכספים שנאספו משמשים לקידום הפיתוח של הפלטפורמה והצינור של ReCode לאספקת תרופות גנטיות באופן סלקטיבי לסוגי איברים ותאים ממוקדים ב"אופן צפוי וניתן לתכנות", לדברי החברה.
(ג) מרכז ביוטק NC
מקור המאמר המקורי: WRAL TechWire