Novartis Gene Therapies הוא שם חדש לחברת ריפוי גנטי עם נוכחות RTP הולכת וגוברת
תאריך פרסום:פארק משולש המחקר – אל תקראו לזה AveXis יותר. יורד שלג תרפיה גנטית של נוברטיס.
נוברטיס הודיעה על שינוי השם של זרוע הריפוי הגנטי שנרכשה בעבר ב-AveXis בגלל "החשיבות הגוברת של ריפוי גנטי לבניית חברת תרופות מובילה וממוקדת עם פלטפורמות טיפול מתקדמות".
AveXis, שבסיסה בבאנוקברן, אילינוי, נרכשה ב-2018 תמורת $8.7 מיליארד על ידי יצרנית התרופות השוויצרית נוברטיס.
החברה הודיעה בתחילת השנה שעברה שתשקיע עוד $60 מיליון במתקן הייצור החדש שלה, שהיה אז $55 מיליון במחוז דורהאם, ותכפיל את כוח העבודה כאן מ-200 ל-400. כעת, לפי דובר נוברטיס, יש יותר מ-400 אנשים שעובדים ב- אתר Durham, ועוד נשכרים בזמן שהאתר צופה אישור תפעולי סופי של ה-FDA ב-2021.
החברה מייצרת טיפולים גנטיים למחלות גנטיות נוירולוגיות. המוצר הראשוני שלו הוא Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), טיפול חלופי גנים לטיפול ניוון שרירי עמוד השדרה (SMA) Type 1, מחלה נוירו-שרירית קטלנית עם אפשרויות טיפול מוגבלות.
AveXis רכשה את הזכויות על טכנולוגיית הריפוי הגנטי שלה ב-2015 תמורת סכום לא ידוע מאסקלפיוס ביופארמה, חברת פלטפורמת ריפוי גנטי של Chapel Hill הנקראת בדרך כלל AskBio.
AskBio אמרה שהיא קיבלה תשלום מראש ועומדת לזכות בתשלומי אבני דרך ותמלוגים על סמך הפיתוח המוצלח של AveXis ומסחור הטיפול בה.
פלטפורמת הריפוי הגנטי של AskBio מבוססת על עבודתו של ג'וד סמולסקי, Ph.D., מדען פורץ דרך בריפוי גנטי, שגויס לבית הספר לרפואה של אוניברסיטת צפון קרוליינה מאוניברסיטת פיטסבורג ב-1993 בעזרת כ-$250, 000 במימון מענק ממרכז הביוטכנולוגיה של צפון קרוליינה. סמולסקי, הידוע בפיתוחו של הנגיף הבלתי מזיק אדנו הקשור (AAV) בתור וקטור, או כלי מסירה, לגנים, ניהל את המרכז לטיפול גנים של UNC במשך שנים רבות.
בהתבסס על הצלחתה של Zolgensma, Novartis Gene Therapies אמרה שהיא תהיה אחראית למחקר, פיתוח, ייצור ומסחור של הגל הבא של טיפולים גנים חדשניים מבוססי AAV. Novartis Gene Therapies תספק גם תמיכה בייצור לעבודות ריפוי גנטי הנערכות על ידי יחידות נוברטיס אחרות.
דיוויד לנון, Ph.D., לשעבר נשיא AveXis, הוא כיום נשיא נוברטיס גנטי תרפיות וימשיך לדווח ל-Vas Narasimhan, מנכ"ל נוברטיס.
"נוברטיס רואה פוטנציאל אדיר בעתיד של ריפוי גנטי, וראינו את ההשפעה שיכולה להיות לריפוי גנטי על כל כך הרבה חיים", אמר נרסימהן. "עם היצירה של נוברטיס גנטי תרפיות, נמשיך לקדם את צינור הטיפול הגנטי שלנו למחלות גנטיות נדירות, להאיץ את אספקת החדשנות הטרנספורמטיבית באזורים עם צורך גבוה שאינו מסופק, ולדמיין מחדש את הרפואה עבור חולים בכל רחבי העולם".
הטיפול הגנטי הנפוץ ביותר בעולם, Zolgensma מטפל ב-SMA, הגורם הגנטי המוביל למוות תינוקות. אם אינו מטופל בצורה הנפוצה ביותר, SMA מוביל למוות או צורך בהנשמה קבועה עד גיל שנתיים ביותר מ-90% מהמקרים.
עד כה, יותר מ-600 חולים טופלו ב-Zolgensma, כולל בניסויים קליניים, מסחרית ובאמצעות תוכניות גישה מנוהלות. בנוסף לכך ש-Zolgensma אושרה בארה"ב, היא אושרה ביפן, אירופה וברזיל.
Novartis Gene Therapies רודפת אחר רישום זולגנסמה קרוב לשלושה תריסר מדינות עם החלטות רגולטוריות צפויות בשוויץ, קנדה, אוסטרליה, ארגנטינה ודרום קוריאה בסוף 2020 או בתחילת 2021.
NAME CHANGE 'התפתחות טבעית'
נוברטיס אמרה שהשינוי ל-Novartis Gene Therapies הוא האבולוציה הטבעית, כאשר החברה מתרחבת כדי לספק את Zolgensma ברחבי העולם ולהרחיב את טווח ההגעה שלה באמצעות צינור חזק של טיפולים גנטיים מבוססי AAV למחלות גנטיות נדירות, כולל טיפולי מחקר לתסמונת רט, צורה גנטית של טרשת צדדית אמיוטרופית (ALS) ואטקסיה של פרידרייך.
Novartis Gene Therapies גם מייסדת נוכחות גלובלית חלקה עבור Zolgensma והטיפולים הגנטיים הבאים. במקום לעבור לסירוגין בין מותגי הגג AveXis ו-Novartis לפי שוק, החברה מתכנסת תחת דגל אחד כישות מאוחדת.
"המטופלים שלנו ובני משפחותיהם הם המוטיבציה לכל מה שאנו עושים, ותחת הדגל של נוברטיס גנטי תרפיה, הצוות המסור שלנו ימשיך ליצור לכל החיים של אפשרויות לאנשים הסובלים ממחלות גנטיות נדירות", אמר לנון.
"ההפיכה לטיפול גנטי של נוברטיס מסמל את החשיבות של התקדמות הריפוי הגנטי שלנו לעתיד של נוברטיס והמנהיגות שלנו בתעשייה בכללותה."
Novartis Gene Therapies כוללת יותר מ-2,000 עובדים במתקני חברות, ייצור ומחקר בארה"ב (אילינוי, צפון קרולינה, קולורדו, קליפורניה); ציריך, שוויץ; וטוקיו. עם קיבולת ייצור של ריפוי גנטי בהיקף של כמעט מיליון רגל רבוע, Novartis Gene Therapies היא יצרנית הריפוי הגנטי הגדולה בעולם.
(ג) מרכז ביוטק NC
מקור המאמר המקורי: WRAL TechWire