הספין-אוף האחרון מהמרכז לטיפול גנטי של UNC רוצה למצוא תרופה להמופיליה
תאריך פרסום:המרכז לריפוי גנטי של UNC-Chapel Hill הוליד סטארט-אפ נוסף במשולש.
הספין-אוף האחרון הוא GeneVentiv Therapeutics, שבסיסה בראלי, שהודיעה מוקדם יותר החודש שיש לה חתם על הסכם רישיון עם האוניברסיטה.
ההסכם מאפשר ל-GeneVentiv לפתח טיפול בהמופיליה המבוסס על מחקרים של ד"ר צ'נגוון לי, שמנהלת מעבדה בתוך המרכז לריפוי גנטי. GeneVentiv מפרטת את לי כמייסדת שותפה וכיועצת מדעית.
מרכז הריפוי הגנטי של UNC היה פורה ביצירת ספינאופים הקשורים לחוקרים שלו בשנים האחרונות. במיוחד, המנהיג שלה Jude Samulski פשוט מכר את הסטארט-אפ שלו Asklepios BioPharmaceutical לענקית התרופות הגרמנית באייר תמורת עד $4 מיליארד.
בשנים האחרונות, ריפוי גנטי גדל מרעיון ניסיוני לאחד המגזרים החמים בעולם הביוטכנולוגיה. הראשון טיפול גנטי אושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקני הגיע ב-2017, ומאז חברות גדולות כמו פייזר ובאייר השקיעו מאות מיליוני דולרים בחברות המפתחות טיפול גנטי.
הטיפול מכוון לגנים לטיפול במחלות במגוון דרכים, כמו החלפת גן שעבר מוטציה שגורם למחלה בגן בריא, ביטול גנים שעברו מוטציה או הוספת גן חדש כדי לסתור מחלה.
GeneVentiv מתמקדת בהמופיליה, מחלה גנטית המזוהה עם מלכת אנגליה ויקטוריה, שהעביר את הגן למחלה לבתי מלוכה רבים ברחבי אירופה בשנות ה-1800.
המופיליה גורמת לדם לא להיקרש כראוי, מה שמוביל לדימום חמור אפילו מפציעות קלות, כמו חתך מגילוח או חבורה.
המחלה נגרמת על ידי מוטציה של הגנים המספקים את היכולת ליצור חלבוני קרישה, והיא מתרחשת בערך באחת מכל 5,000 לידות זכרים, לפי מרכזים לבקרת מחלות ומניעתן. עם זאת, נשים יכולות לסבול מהמופיליה זה הרבה יותר נדיר.
שתי צורות של המחלה, המופיליה A (הנגרמת מחוסר בגורם קרישת הדם VIII) והמופיליה B (חוסר בפקטור IX), מהוות את רוב המקרים, על פי Stanford Health Care.
דיימון רייס, מנכ"ל GeneVentiv, אמר שהטכנולוגיה של לי בולטת מכיוון שהיא עשויה להציע טיפול לכל סוגי ההמופיליה.
עם טיפולים רבים של המופיליה, כמו עירוי של תרכיז גורם קרישה, החולים יכולים לפתח מעכבים, או נוגדנים המונעים מהטיפול לפעול. לפי ה-CDC, בערך אחד מכל חמישה אנשים עם המופיליה A וכשלושה מתוך 100 עם המופיליה B יפתחו מעכבים.
גזע אמר שהמעכבים הללו יכולים להשפיע גם על טיפולי ריפוי גנטי. אבל GeneVentiv מאמינה שהטיפול שלה יכול לעקוף את הבעיה על ידי התמקדות בגורם V קרישת דם, שיש לו סיכון מינימלי לפתח מעכבים.
אם תוכל להגביר את רמות הייצור של פקטור V באמצעות ריפוי גנטי, מאמינה החברה, תוכל לשחזר קרישה תקינה ללא צורך בפקטור VIII או IX.
"אנשים חושבים לעתים קרובות בגלל שזו מחלה נדירה ובגלל שיש טיפולים גנים אחרים בפיתוח שזה מרחב בוגר", אמר רייס על שוק הטיפולים בהמופיליה. "ולמעשה, אנחנו יכולים להיות הראשונים לשווק עבור חולי מעכבים."
אם הטיפול הניסיוני של GeneVentiv יוכח יום אחד יעיל, הוא עשוי גם להוזיל את עלות הטיפול בהמופיליה. הטיפולים הנוכחיים בהמופיליה עולים בממוצע של יותר מ-$270,000 מדי שנה למטופל, דיווח NPR.
זה לא כולל עלויות בריאות אחרות הקשורות למחלה. חולי המופיליה לעיתים קרובות צריך לבצע החלפות ברכיים, לדוגמה.
"אם אתה יכול לקבל תרופה בודדת של עירוי, אז זה... חוסך למערכת הבריאות אולי $22 מיליון במהלך החיים", אמר רייס.
יתרה מכך, "זו עלייה עצומה באיכות החיים שלך", הוא אמר, "לא צריך לדאוג אם אתה מתגלח, לא לדאוג מחבלה שעלולה לגרום לדימום פנימי בלתי נשלט, ולדעת שאתה נרפא. . התקווה הזו לא הייתה זמינה עבור חולים עם מעכבים".
"כאן יש לנו מה שיכול להיות תרופה אוניברסלית לכל סוגי ההמופיליה", אמר רייס.
החברה מתכננת להתחיל בניסויים קליניים בטיפול באמצע 2022, לפי האתר שלה.
הסיפור הזה הופק עם תמיכה כספית מקואליציה של שותפים בראשות Innovate Raleigh כחלק מתוכנית מלגות עיתונות עצמאית. ה-N&O שומר על שליטה עריכה מלאה על העבודה. למד עוד; לך ל bit.ly/newsinnovate
מקור המאמר המקורי: News & Observer