הסטארט-אפ של דורהאם Tellus מתקרב ל-OK לטיפול במוח של יילודים
תאריך פרסום:DURHAM – Tellus Therapeutics מתקרבת לאישור לטיפול בפגיעות מוח של יילודים.
השבוע הודיעה חברת הביוטק מדורהם המתמקדת בבריאות יילודים כי מנהל המזון והתרופות האמריקני העניק ייעודים של תרופות יתום ותרופות נדירות לילדים עבור תוכנית ה-TT-20 שלה.
התוכנית מכוונת לפגיעה בחומר לבן מפוזר (DWMI) בפגים מתחת לגיל 32 שבועות.
"[אלה] ייעודים מה-FDA הם אבן דרך חשובה לתוכנית TT-20 שלנו ומדגישים את הצורך למצוא טיפולים ל-DWMI, הצורה השלטת של פגיעה מוחית בקרב יילודים ששורדים לידה מוקדמת", אמר ג'ייסון קראליץ', Ph.D. , מנכ"ל ומייסד שותף של Tellus.
עם ייעוד זה, Tellus זכאית כעת לשובר סקירת עדיפות, אשר ניתן להשתמש בו כדי לקבל סקירת FDA של בקשה לתרופה חדשה (NDA) עבור מוצר אחר בתקופה מזורזת של שישה חודשים.
בדצמבר 2019, טלוס קיבלה הלוואה בסך $250,000 מהמרכז לביוטכנולוגיה בצפון קרוליינה כדי לפתח את הטיפול שלה.
"הן ההון הפיננסי והן האינטלקטואלי שסיפקה NCBiotech עזר מאוד לטלוס", אמר קאליץ' והוסיף כי בקשות ייעוד ה-FDA כוסו על ידי ההלוואה.
"[זו] דוגמה מצוינת לאופן שבו המימון [זה] הקל על היכולת שלנו להשיג מחקר ופיתוח, ואבני דרך של החברה."
פורץ קרקע חדשה
טלוס, שנוסדה בשנת 2018, מתמקדת בפיתוח טיפולים בטוחים ויעילים לצרכים בלתי מסופקים בילודים.
בכל שנה, בערך אחד מכל 10 תינוקות בארצות הברית נולד בטרם עת.
התוצאה: עלייה משמעותית בסיכון לפגיעה בחומר הלבן (מיאלין), מה שמוביל לליקויים נוירולוגיים לכל החיים, כולל ליקויים בתפקוד קוגניטיבי והפרעות בספקטרום האוטיסטי.
DWMI היא הצורה הנפוצה ביותר של פגיעה מוחית בילודים מוקדמת ומהווה מנבא חזק לתוצאות נוירולוגיות גרועות.
כדי להילחם בזה, Tellus מפתחת מולקולות קטנות חדשות המופקות מחלב אם אנושי כסוג של טיפול ביילודים.
הוכח שמולקולת העופרת של החברה מקדמת מיאלינציה והיפוך שלאחר מכן של ליקויים מוטוריים במודלים של בעלי חיים של פגיעה בחומר לבן.
Tellus נוקטת כעת במסלול רגולטורי "ראשון ביילוד" להערכת בטיחות ויעילות בילודים עם פגיעה מוחית.
"ללא תרופות המאושרות על ידי ה-FDA עבור DWMI, אנו מצפים להמשך שיתוף הפעולה עם ה-FDA בעודנו מגדירים מסלול רגולטורי עבור TT-20 ב-DWMI ובמצבים ילודים אחרים", אמר קרליץ'.
בנוסף להלוואה של NCBiotech, Tellus גייסה $75,000 בצורה של שטר ניתן להמרה מ-MedBlue, זכתה ב-$100,000 מתחרות מגרש MassChallenge ונתמכת על ידי $500,000 פרס המכון למדע קליני ותרגום של Duke.
להסתכל קדימה
Tellus שואפת לגייס השקעה ב-Seed/Series A לפני ינואר 2021, אמר Kralic ל-NCBiotech.
הוא לא זיהה את הסכום המדויק, אך אמר שהכספים יכסו פגישה לקראת חקירה של בקשה לתרופה חדשה בסוף 2021, יחד עם הגשתה לניסוי קליני "ראשון ביילוד" ב-2022.
בנוסף, Tellus תממן "פיתוח צינור המכוון לצרכים אחרים של יילודים שלא נענו".
החברה גם חיזקה את המועצה המייעצת המדעית שלה כדי לסייע בהנחיית ההתפתחות שלה, ומינתה את טרי אינדר, MD, ואת צ'י הורניק, PharmD, BCPS, לדירקטוריון שלה.
אינדר הוא יו"ר המחלקה לרפואת יילודים בבית החולים Brigham and Women's בבוסטון. היא גם הפרופסור של מרי אלן אייברי לרפואת ילדים בתחום רפואת יילודים בבית הספר לרפואה של הרווארד.
הורניק הוא מנהל המחקר הקליני בחטיבה לרפואת טיפול קריטי בילדים באוניברסיטת דיוק.
הם צפויים להנחות את החברה בתוכניות פיתוח קליני, במיוחד תוכנית ה-DWMI המובילה שלה, הידועה גם בשם TT-20. מטרתו היא סיבוכים מוטוריים ונכויות אחרות הקשורות לשיתוק מוחין אצל פגים.
"אנו נרגשים לנצל את נקודות המבט המגוונות, המומחיות העמוקה והתובנות האדירות שלהם במחקר ילודים ובטיפול קריטי", אמר אריק בנר, MD, Ph.D., מנהל המדעי הראשי של Tellus ומייסד שותף.
הם מצטרפים לסיימון גרגורי, Ph.D., מייסד-שותף מדעי, שהוא פרופסור במחלקה לנוירולוגיה ומנהל מחקר של מרכז דיוק לאוטואימוניות וטרשת נפוצה באוניברסיטת דיוק.
מקור המאמר המקורי: WRAL TechWire