חברת התרופות Durham BioCryst מקבלת אישור תרופת יתום לטיפול בהפרעות גנטיות
תאריך פרסום:מבוסס על דורהם BioCryst, אשר מגלה ומפתחת תרופות לטיפול במחלות נדירות, אמרה כי מינהל המזון והתרופות האמריקני העניק ייעוד של תרופת יתום עבור הטיפול הניסיוני שלה לטיפול בפיברודיספלסיה ossificans פרוגרסיבי (FOP).
FOP היא הפרעה גנטית נדירה במיוחד ופוגעת בצורה חמורה הגורמת להיווצרות לא סדירה של עצם בשרירים, גידים, רצועות ורקמות חיבור אחרות. לאורך זמן, המצב יכול לגרום למפרקים מאוחדים, עיוותים, מוגבלות בניידות ומוות מוקדם.
סטטוס התרופה היתומה של ה-FDA מקדם פיתוח של תרופות או תרופות ביולוגיות המטפלות במחלות או במצבים רפואיים המשפיעים על פחות מ-200,000 אנשים בארצות הברית. חברות שמקבלות את הייעוד זכאיות לתמריצים שיכולים לכלול זיכוי מס עבור ניסויים קליניים, פטור מדמי משתמש ועד שבע שנים של בלעדיות בשוק עם אישור המוצר.
תרופת ה-FOP החדשה של BioCryst, BCX9250, כבר זכתה להסמכה מהירה מה-FDA מוקדם יותר השנה, כמו גם סטטוס תרופת יתום וגם ייעוד PRIME מסוכנות התרופות האירופית (EMA). תוכנית המסלול המהיר של ה-FDA ומערכת ה-PRIME של ה-EMA נועדו להאיץ את תהליך הפיתוח של תרופות המטפלות במצבים חמורים וממלאות צרכים רפואיים שלא נענו.
"אנו מעריכים את החלטת ה-FDA להעניק ייעוד של תרופת יתום ל-BCX9250 כאשר אנו פועלים לקראת המטרה שלנו להביא את הטיפול החקר הפה החשוב הזה לחולי FOP", אמרה הלן ת'קריי, MD, מנהלת המחקר והפיתוח הראשית של BioCryst. "היתרונות העומדים לרשותנו באמצעות ייעוד זה - והייעודים שקיבלנו בעבר מה-FDA ו-EMA - יש להם את הפוטנציאל לקדם את תוכנית מעכבי ה-ALK-2 שלנו בצורה יעילה ככל האפשר, כאשר אנו מתקדמים לקראת תחילת ניסויים בחולי FOP בשנה הבאה."
BCX9250 הוא מעכב קינאז-2 (ALK-2) חדשני, קולטן אקטיבין בעל פה שנועד להגביל את האנזים ALK-2, המהווה חלק מהמסלול התקין ליצירת עצם. מוטציה מפעילה ב-ALK-2 נחוצה להתרחשות FOP, מה שהופך את האנזים ALK-2 ליעד אידיאלי לטיפול יעיל, לפי BioCryst.
החברה אמרה שהניסויים הקליניים שלה בשלב 1 הראו כי BCX9250 בטוח ונסבל היטב על ידי חולים.
BioCryst, הנסחרת בבורסת נאסד"ק תחת הסמל BCRX, נוסדה ב-1986 והעבירה את המטה שלה לדורהאם ב-2010. היא מתמקדת בתרופות בעלות מולקולות קטנות שבהן אנזימים ממלאים תפקיד מפתח במסלול הביולוגי.
תרופת הפה של BioCryst ORLADEYO והחליטה לווריד שלה RAPIVAB מאושרות בארה"ב ובשווקים עולמיים רבים. ORLADEYO הוא טיפול באנגיואדמה תורשתית (HAE), הפרעה המשפיעה על כלי הדם הגורמת לנפיחות חוזרת של הגפיים, הפנים, מערכת המעיים ודרכי הנשימה. RAPIVAB משמש לטיפול בשפעת.
(ג) מרכז ביוטק NC
מקור המאמר המקורי: WRAL TechWire