AskBio, UNC חברו לפתח טיפול גנטי לתסמונת אנג'למן
תאריך פרסום:פארק משולש המחקר - יש תקווה באופק לאנשים הנאבקים בהפרעה הנוירוגנטית הנדירה תסמונת אנג'למן, הודות לשותפות שנוצרה לאחרונה בין חברת ריפוי גנטי משולש ואוניברסיטת צפון קרוליינה בצ'פל היל.
Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), חברה לריפוי גנטי בשלבים קליניים שבסיסה בפארק משולש המחקר, שילבה כוחות עם האוניברסיטה, "ממנפת מחקר פורץ דרך" עם הטכנולוגיה הקניינית של נגיף אדנו-אסוציאציה (AAV) של החברה כדי לפתח טיפול בר-קיימא לנוירוגנטיקה הנדירה הפרעה.
אף אחד מהשותפים לא חשף את התנאים הכספיים של ההסכם.
"אנשים עם תסמונת אנג'למן מתמודדים עם אתגרים לכל החיים, וגישות הריפוי הגנטי שלנו טומן בחובו את הפוטנציאל לתקן את ההפרעה הזו בשורשיה הגנטיים", אמר מארק זילקה, דוקטור, מנהל המרכז למדעי המוח של UNC.
"אנחנו נרגשים להפליא לשתף פעולה עם AskBio, מכיוון שהם היו ראשי הדרך של טיפולים גנטיים קליניים למחלות נדירות."
500,000 יחידים ברחבי העולם
תסמונת אנג'למן נגרמת על ידי אובדן תפקוד של הגן UBE3A. ההפרעה מתרחשת בכאחד מכל 15,000 אנשים, או כ-500,000 אנשים ברחבי העולם, וכיום אין תרופה, על פי קרן תסמונת אנג'למן.
בנוסף לתסמינים משנים חיים כמו דיבור ובעיות מוטוריות, יותר מ-80 אחוז מהחולים בתסמונת אנג'למן חווים אפילפסיה, שבדרך כלל לא מגיבה היטב לתרופות סטנדרטיות נגד התקפים.
צוות בית הספר לרפואה של UNC, בראשות Zylka ובן פילפוט, Ph.D., יצר עדויות פרה-קליניות לכך שטיפול גנטי עשוי לעזור לאנשים עם תסמונת אנג'למן על ידי שיפור התקפים ותוצאות מוטוריות.
קייסי צ'ילדרס, קצין הרפואה הראשי של AskBio, אמר שקיבל לראשונה את ההזדמנות לפגוש את המדענים בסוף 2018 לאחר שנודע לעבודתם באמצעות קשרים הדדיים ב-UNC.
"מהדיון הזה, היה ברור שאולי תהיה הזדמנות לתמוך במשימתם עבור חולי תסמונת אנג'למן ומשפחותיהם על ידי מינוף חוויית הריפוי הגנטי שלנו", אמר למרכז הביוטכנולוגיה של צפון קרוליינה.
AskBio היא חברת ריפוי גנטי בשלבים קליניים בבעלות פרטית המוקדשת לשיפור חייהם של ילדים ומבוגרים עם הפרעות גנטיות. עם מימון של NCBiotech, היא מוכרת כעת כמובילה עולמית בטכנולוגיות ריפוי גנטי.
פלטפורמת הריפוי הגנטי של AskBio כוללת ספריית קפסיד ופרוטור (Adeno-associated virus) נרחבת, ותהליך ייצור קו תאים קנייני מוביל בתעשייה בשם Pro10.
החברה ייצרה מאות קפסידים ומקדמי AAV קנייניים מהדור השלישי, שכמה מהם נכנסו לבדיקות קליניות, ומחזיקה ביותר מ-500 פטנטים בתחומים כמו ייצור AAV וקפסידים כימריים ומשלימים עצמיים.
היא גם ממומנת היטב לאחר שקיבלה דחיפה של $225 מיליון מ-TPG Capital ו-Vida Ventures בתמורה לאחזקת מיעוט בחברה באפריל האחרון.
משנים חיים
צ'ילדרס אמר כי AskBio נרגש לעבוד עם צוות UNC כדי לקדם את הפרויקט הזה.
"כרגע, אנחנו בשלבים הראשונים לקבוע את המסלול היעיל ביותר לתרגום עבודה פרה-קלינית למוצר קליני."
אמנדה מור, מנכ"לית קרן תסמונת אנג'למן, בירכה אף היא על השותפות בין AskBio ו-UNC.
"קרן תסמונת אנג'למן גאה מזה זמן רב לתמוך בעבודתם של חוקרי UNC, ד"ר. בן פילפוט ומארק זילקה, ומשקיעים במדע שמשפיע לטובה על קהילת תסמונת אנג'למן", אמרה.
"שיתוף הפעולה בין UNC ל-AskBio מקרב אותנו צעד נוסף למתן טיפול גנטי בר-קיימא לאנשים ולמשפחות שאנו משרתים."