A pair of hands with medical gloves holding a glass beaker with a blue liquid solution in it. There is various lab equipment in the background, such as an electron microscope and other lab glassware.

Upliznan lanseeraus on "testamentti" NC:n pätevyydestä lääketutkimuksessa ja -kehityksessä

Julkaisupäivä:

TUTKIMUSKOLMIOPUISTO – Kun laulaja lauluntekijä Joni Mitchell kirjoitti "...et tiedä mitä sinulla on, ennen kuin se on mennyt", hän ei tiennyt Thomas F. Tedderiä, Ph.D.

Tedder, Duke University Medical Schoolin immunologian tutkimuksen professori Alter Geller, tiesi.

Lähes neljä vuosikymmentä sitten hän ja hänen tiiminsä ja kourallinen muita tutkijoita eri puolilta maailmaa aloittivat etsimään solun pinnan kytkimiä, jotka kytkeisivät kehon B-solut päälle ja pois päältä. B-solut ovat tärkeitä immuunijärjestelmän säätelyssä. Mutta ne ovat yliaktiivisia monissa autoimmuunisairauksissa ja voivat auttaa aiheuttamaan kudostulehdusta ja elinjärjestelmän toimintahäiriöitä.

Thomas Tedder, Ph.D.

Kun Tedder kehitti ainutlaatuisia monoklonaalisia vasta-aineita CD19-, CD20- ja CD22-B-soluproteiinien kohdistamiseksi, hän tiesi tekevänsä jotakin. Nämä vasta-aineet on suunniteltu estämään autoimmuunisairauden taustalla olevat syyt ilman, että ne estävät kehon normaalin reaktion infektioihin.

Tedder perusti Cellective Therapeuticsin vuonna 2005 siirtääkseen tämän tutkimuksen kliinisiin kokeisiin. Yritys keskittyi B-soluteknologioihin, jotka on lisensoitu Dana-Farber Cancer Institutesta – jossa hän aloitti tämän työn – ja Dukeen, jossa hän käynnisti sen korkeammalle vaihteelle.

Biotekniikkayhtiö MedImmune ajatteli, että myös Tedder oli tekemässä jotain. Se sijoitti Cellectiveen ja osti sen sitten vain vuosi sen perustamisen jälkeen. Lääkekandidaatit olivat vielä prekliinisen kehityksen alla. Mutta koska Tedderillä on kansainvälinen maine B-solubiologian johtajana, se oli hyvä veto.

Yritysosto merkitsi Pohjois-Carolinalle menetettyä tilaisuutta. Jos nämä molekyylit olisi siirretty prekliiniseltä alustalta lopulliseen hyväksyntään, se olisi voinut vahvistaa valtion mainetta uusien lääkkeiden tutkimus- ja kehityshautomona. Marylandissa toimiva MedImmune osti Cellectiven kuitenkin ensin, ja B-soluterapiat olivat poissa.

Niitä ei unohdettu.

Vuosi Cellective-kaupan jälkeen AstraZeneca osti MedImmunen. Ja Tedderin CD-19-hoidosta (inebilitsumabista) – lupaavimmasta kolmesta molekyylistä – tuli Viela Bion johtava lääkekandidaatti. Tämä AstraZenecan bioteknologian spinout on erikoistunut uusiin autoimmuuni- ja vakavien tulehdussairauksien hoitoihin.

Viela sulki lopulta inebilitsumabin silmukan. Kesäkuussa Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto hyväksyi Uplizna-nimisen hoidon suonensisäiseen neuromyelitis optica spektrihäiriön (NMOSD) hoitoon potilailla, jotka ovat anti-AQP4-vasta-ainepositiivisia. Se on vasta toinen sairauteen hyväksytty lääke.

NMOSD on harvinainen ja vakava keskushermoston autoimmuunisairaus. Se vaikuttaa useimmiten näköhermoihin ja selkäytimeen.

Immuunijärjestelmä hyökkää vahingossa proteiineja ja kehon terveitä soluja vastaan, mikä voi aiheuttaa erilaisia vakavia oireita. Niihin kuuluvat silmäkipu, näönmenetys, puutuminen, käsivarsien ja jalkojen heikkous tai halvaantuminen, virtsarakon ja suoliston hallinnan menetys ja jopa kuolema. Jossain 4 000–8 000 ihmistä Yhdysvalloissa kärsii taudista.

Tedder sanoi, että Viela tutkii lääkettä myös useiden muiden indikaatioiden, muun muassa transplantaatin hylkimisreaktion ja onkologian varalta.

KIITOS NCBIOTECHILLE VARHAISESTA TUKESTA

Tedder otti yhteyttä Kathy Meserveen, Pohjois-Carolina Biotechnology Centerin Emerging Company Development -tiimin investointijohtajaan, kun hän sai tietää FDA:n äskettäisestä hyväksynnästä. "Olitte erittäin hyödyllinen, kun perustin ensimmäisen yritykseni, Cellective Therapeuticsin Intersouth Partnersin kanssa vuonna 2005", hän sanoi. "Olimme vuoden CED-spinout."

Meserve ja muut NCBiotechin asiantuntijat auttavat valmentamaan tutkijoita heidän vakiinnuttaessaan jalansijaa yrittäjänä, auttamalla heitä verkostoitumaan ja esittelemään heidät sijoittajille

"Pidän tätä valtavana NC-menestystarinana, koska se on loistava lääke ja tulee tekemään valtavan muutoksen NMOSD-potilaiden elämään sekä onkologisten ja muiden autoimmuunitautipotilaiden elämään", sanoi Tedder lääkkeen hyväksymisestä.

"Teillä [NCBiotechilla] oli suuri osa tässä varhain, mistä tulen aina olemaan kiitollinen. Kiitos!"

POHJOIS-CAROLINA HILJAASTI EDIStää LÄÄKETUTKIMUS- JA KEHITYSTÄ

Pohjois-Carolinan yhteys Upliznaan on vain yksi tuore esimerkki siitä, kuinka osavaltion tiedemiehet, yliopistot ja bioteknologiayritykset edistävät uusien ja usein vallankumouksellisten hoitomuotojen tutkimusta ja kehitystä. Se on usein arvostamaton alue, joka vaikuttaa myönteisesti biolääketeollisuuteen.

Tässä vielä muutama esimerkki:

  • Ralph Baric ja hänen tiiminsä UNC Gillings School of Global Public Health -koulusta auttoivat kehittämään Remdesiviriä, joka on yksi lupaavimmista mahdollisista COVID-19-hoidoista.
  • Martin Rodbell, Nobel-palkittu Chapel Hillin biokemisti, teki uraauurtavia löytöjä, jotka valaisevat ihmisen sairauksien varhaisimpia vaiheita.
  • Duke Universityn Irwin Fridovich havaitsi, että keho tuottaa luonnollisesti myrkyllisiä molekyylejä, joita kutsutaan vapaiksi radikaaleiksi, jotka ovat avain ikääntymiseen. Hänen löytönsä auttoi synnyttämään uusia lääkkeitä, uutta biokemian haaraa ja erilaista tapaa tarkastella sairauksia.
  • Duke-neurologi Allen Roses ja hänen tiiminsä löysivät ensimmäisenä geneettisen yhteyden Alzheimerin tautiin.
  • UNC-CH:n tutkijat loivat kystistä fibroosia sairastavan hiiren, joka on dramaattinen edistysaskel, joka tarjosi tieteelle ensimmäisen eläinmallin, jolla testattiin hoitoja yhdelle maailman johtavista geneettisistä tappajista.
  • Research Triangle Parkissa sijaitseva Burroughs Wellcome (nykyisin GlaxoSmithKline) kehitti AZT:n (Azidotymidiini), joka on ensimmäinen lääke, joka parantaa merkittävästi HIV/aids-potilaiden elämänlaatua.
  • YT Chen, Priya Kishnani ja heidän tiiminsä Duken yliopistosta loivat Myozymen, entsyymikorvaushoidon harvinaisen Pompen taudin aineenvaihduntahäiriön hoitoon.
  • Research Triangle Instituten tutkijat löysivät Taxolin, joka oli hyväksytty sekä munasarja- että rintasyövän hoitoon.

Ja lista jatkuu.

Jopa jotkin tunnetuimmista reseptivapaista päänsärkyjauheista – BC, Stanback ja Goody's – ovat Pohjois-Carolinan apteekkien kehittämiä vuosia sitten.

Uusien North Carolina -leimattujen lääkkeiden määrä jatkaa kasvuaan, kun osavaltioon perustetaan uusia bioteknologiayrityksiä ja lääketeollisuus tekee suuria investointeja laajentaakseen jalanjälkeään täällä.

Saatat jopa kuulla Thomas Tedderistä uudelleen. Vuonna 2015 hän perusti toisen yrityksen, Cellective BioTherapyn, joka kehittää sääteleviä B-solupohjaisia immuunihoitoja syöpien, autoimmuniteetin ja immuunipuutosten hoitoon.

(C) NC Biotech Center

Alkuperäinen artikkelin lähde: WRAL TechWire