Kolmiogeenien muokkausyritys Locus saa $77M:n tukemaan uutta antibakteerista hoitoa
Julkaisupäivä:RESEARCH TRIANGLE PARK – Morrisvillessä Locus Biosciences sai juuri $77 miljoonan pistoksen käsivarteen kehittääkseen uuden antibakteerisen hoidon E. coli -bakteeria aiheuttavien toistuvien virtsatieinfektioiden (UTI) hoitoon.
Locus kertoi allekirjoittaneensa sopimuksen Biomedical Advanced Research and Development Authorityn (BARDA) kanssa LBP-EC01:n kehittämisen yhteisrahoituksesta. Se on CRISPR Cas3:lla tehostettu bakteriofagituote.
BARDA on Yhdysvaltain terveys- ja henkilöstöministeriön yksikkö. Se tarjoaa jopa noin puolet $144 miljoonasta, joka tarvitaan vaiheen 2 ja vaiheen 3 kliinisten tutkimusten ja muiden toimintojen tukemiseen, joita tarvitaan Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston hyväksyntää varten. BARDA tuo myös runsaasti antibakteerista tuotekokemusta pöytään.
Locus ohjaa LBP-EC01:n kehitystä ja kaupallistamista.
Lähes 150 miljoonaa ihmistä maailmanlaajuisesti kärsii virtsatieinfektioista vuosittain, ja noin 80% näistä infektioista on E. colin aiheuttamia. Tämä sisältää vaikeasti hoidettavat kannat, jotka ovat resistenttejä yleisesti käytetyille antibiooteille.
"Olemme erittäin iloisia voidessamme tehdä yhteistyötä BARDAn kanssa viedäksemme pääresurssimme edistyneisiin kliinisiin kokeisiin", sanoi Locuksen toimitusjohtaja Paul Garofolo. "BARDA ei ainoastaan tarjoa kriittistä asiantuntemusta ohjelman tukemiseksi kliinisen kehityksen myöhemmissä vaiheissa, vaan sen tuki lisää dramaattisesti tarkkuuslääketieteen profiilia, jotta voidaan vastata antibioottiresistenttien infektioiden ympärillä olevaan maailmanlaajuiseen kansanterveyskriisiin."
CRISPR-CAS3:N KÄYTTÄMINEN BAKTEERIIN HYÖKSYMISEEN
Yritys, North Carolina State Universityn spinout, on erikoistunut tyypin 1 CRISPR-Cas3-tehostetulle bakteriofagihoitoon. Se alkaa luonnossa esiintyvistä bakteriofagiviruksista (faagiviruksista), jotka tartuttavat bakteereja ja lisääntyvät niissä. Sitten Locus lisää heidän kykyään tappaa bakteerit aseistamalla ne CRISPR-Cas3:lla.
CRISPR – lyhenne sanoista Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats – on luonnossa esiintyvä immuunijärjestelmä, jota bakteerit käyttävät torjuessaan infektioita.
Viime vuosina tutkijat ovat ottaneet käyttöön yhden CRISPR-muodon – Cas9:n – muokatakseen DNA:ta tietyissä genomin paikoissa. Locuksen CRISPR-Cas3:n käyttöönotto on tärkeää, koska toisin kuin Cas9, se silppuaa kohde-DNA:n, mikä johtaa solukuolemaan. Tämä auttaa tuhoamaan jäännösbakteerit, jotka muuten voisivat selviytyä bakteriofagin aiheuttamasta infektiosta.
Locus-teknologian kauneus on kaksijakoinen. Se on tehokas työkalu infektioiden torjunnassa. Silti sen uskotaan olevan turvallinen terveille soluille, koska faagi sitoutuu vain tiettyihin bakteereihin ja tappaa ne.
Faageja on käytetty bakteerien torjuntaan 1900-luvun alusta lähtien. Mutta ne eivät yleensä olleet riittävän tehokkaita yksinään hoitamaan vakavia infektioita. Joten lähestymistapa jäi taka-alalle antibioottien onnistuneen käyttöönoton myötä.
Nyt antibioottiresistenssi ja superbakteerien ilmaantuminen – sekä kukoistava tutkimuskenttä, joka yhdistää tietyt bakteerit sairauksiin, ja CRISPR-teknologian edistyminen – ovat saaneet tutkijat katsomaan uudella tavalla.
Ja tällä alueella Locus on erinomainen.
LOCUS PERUSTETTU NC BIOTECHIN APULLA
Yritys perustettiin vuonna 2015 North Carolina Biotechnology Centerin myöntämän $75 000 yrityksen perustamislainan avulla. Keskus myönsi $250 000 pienyritysten tutkimuslainan. Ja kolme neljästä Locuksen tieteellisestä perustajasta on myös saanut NC Biotech -apurahoja yhteensä yli $300 000.
Alkuperäinen artikkelin lähde: WRAL TechWire