Novartis Gene Therapies on uusi nimi geeniterapiayritykselle, jolla on kasvava RTP-läsnäolo
Julkaisupäivä:RESEARCH TRIANGLE PARK – Älä kutsu sitä enää AveXiksi. Se on nyt Novartis-geeniterapiat.
Novartis on ilmoittanut nimeävänsä uudelleen aiemmin hankitun AveXis-geeniterapiaosastonsa, koska "geeniterapian merkitys kasvaa johtavan, keskittyneen lääkeyhtiön rakentamisessa edistyneillä terapia-alustoilla".
Sveitsiläinen lääkevalmistaja Novartis osti AveXisin, jonka pääkonttori on Bannockburnissa Illinoisissa, $8,7 miljardilla.
Yritys ilmoitti viime vuoden alussa, että se sijoittaa $60 miljoonaa lisää tuolloin uuteen $55 miljoonan Durham Countyn tuotantolaitokseensa, mikä kaksinkertaistaa työvoiman 200:sta 400:aan. Nyt Novartisin tiedottajan mukaan yrityksessä työskentelee yli 400 henkilöä. Durhamin toimipisteessä, ja lisää palkataan samalla kun sivusto odottaa lopullista FDA:n toiminnallista hyväksyntää vuonna 2021.
Yritys valmistaa geeniterapioita neurologisiin geneettisiin sairauksiin. Sen alkuperäinen tuote on Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), geenikorvaushoito tyypin 1 spinaalisen lihasatrofian (SMA) hoitoon. Se on tappava hermolihassairaus, jolla on rajalliset hoitomahdollisuudet.
AveXis osti oikeudet geeniterapiateknologiaansa vuonna 2015 julkistamattomalla summalla Asklepios BioPharmaceuticalilta, Chapel Hillin geeniterapiaalustayhtiöltä, jota yleisesti kutsutaan nimellä AskBio.
AskBio sanoi saaneensa etukäteismaksun ja saavansa virstanpylväsmaksuja ja rojalteja, jotka perustuvat AveXisin onnistuneeseen kehittämiseen ja hoidon kaupallistamiseen.
AskBion geeniterapia-alusta perustuu Jude Samulskin, Ph.D.:n työhön. Hän on uraauurtava geeniterapian tutkija, joka rekrytoitiin Pohjois-Carolinan yliopiston lääketieteelliseen korkeakouluun Pittsburghin yliopistosta vuonna 1993 noin $250:n avulla. 000 apuraharahoitusta North Carolina Biotechnology Centeriltä. Samulski, joka on tunnettu kehittäessään vaarattoman adeno-assosioituneen viruksen (AAV) vektoriksi tai geenien jakelutyökaluksi, johti UNC:n geeniterapiakeskusta useiden vuosien ajan.
Zolgensman menestyksen pohjalta Novartis Gene Therapies sanoi olevansa vastuussa seuraavan AAV-pohjaisten innovatiivisten geeniterapioiden tutkimuksesta, kehittämisestä, valmistuksesta ja kaupallistamisesta. Novartis Gene Therapies tarjoaa myös valmistustukea muiden Novartisin yksiköiden geeniterapiatyölle.
David Lennon, Ph.D., aiemmin AveXisin presidentti, on nyt Novartis Gene Therapiesin johtaja ja jatkaa raportointia Novartisin toimitusjohtajalle Vas Narasimhanille.
"Novartis näkee valtavasti potentiaalia geeniterapian tulevaisuudessa, ja olemme nähneet geeniterapian vaikutuksen niin moniin ihmisiin", Narasimhan sanoi. "Novartis Gene Therapiesin luomisen myötä jatkamme harvinaisten geneettisten sairauksien geeniterapian kehittämistä, nopeuttaaksemme transformatiivisten innovaatioiden toimittamista alueilla, joilla on suuri tarpeeton tarve, ja suunnitellaksemme lääketieteen uudelleen potilaille kaikkialla maailmassa."
Maailman laajimmin käytetty geeniterapia Zolgensma hoitaa SMA:ta, joka on johtava imeväiskuolemien geneettinen syy. Jos SMA jätetään hoitamatta yleisimmässä muodossaan, se johtaa kuolemaan tai jatkuvan ventilaation tarpeeseen 2 vuoden iässä yli 90% tapauksista.
Tähän mennessä yli 600 potilasta on hoidettu Zolgensmalla, mukaan lukien kliiniset tutkimukset, kaupallisesti ja hallittujen ohjelmien kautta. Sen lisäksi, että Zolgensma on hyväksytty Yhdysvalloissa, se on hyväksytty Japanissa, Euroopassa ja Brasiliassa.
Novartis Gene Therapies hakee Zolgensma-rekisteröintiä lähes kolmessakymmenessä maassa, ja sääntelypäätöksiä odotetaan Sveitsissä, Kanadassa, Australiassa, Argentiinassa ja Etelä-Koreassa vuoden 2020 lopulla tai vuoden 2021 alussa.
NIMENMUUTOS 'LUONNOLLINEN EVOLUUTIO'
Novartis sanoi, että siirtyminen Novartis Gene Therapiesiin on luonnollinen kehitys, kun yritys laajenee toimittaakseen Zolgensmaa maailmanlaajuisesti ja laajentaakseen ulottuvuuttaan vankan AAV-pohjaisten geeniterapioiden putkiston kautta harvinaisten geneettisten sairauksien hoitoon, mukaan lukien tutkimushoidot Rett-oireyhtymään, joka on geneettinen muoto. amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) ja Friedreichin ataksia.
Novartis Gene Therapies luo myös saumattoman maailmanlaajuisen läsnäolon Zolgensmalle ja tuleville geeniterapioille. Sen sijaan, että AveXis- ja Novartis-sateenvarjobrändit vaihdettaisiin markkinoiden mukaan, yhtiö kokoontuu yhden lipun alle yhtenäiseksi kokonaisuudeksi.
"Potilaamme ja heidän perheensä ovat motivaatio kaikkeen, mitä teemme, ja Novartis Gene Therapiesin lipun alla omistautunut tiimimme jatkaa elinikäisten mahdollisuuksien luomista harvinaisista geneettisistä sairauksista kärsiville ihmisille", Lennon sanoi.
"Novartis Gene Therapies -yritykseksi tuleminen symboloi geeniterapiakehitystemme merkitystä Novartisin tulevaisuudelle ja alan johtajuudellemme yleisesti."
Novartis Gene Therapies työllistää yli 2 000 työntekijää yritys-, tuotanto- ja tutkimuslaitoksissa Yhdysvalloissa (Illinois, North Carolina, Colorado, Kalifornia); Zurich, Sveitsi; ja Tokioon. Novartis Gene Therapies on maailman suurin geeniterapian valmistaja, jolla on lähes miljoona neliöjalkaa geeniterapian tuotantokapasiteettia.
(C) NC Biotech Center
Alkuperäinen artikkelin lähde: WRAL TechWire