UNC:n geeniterapiakeskuksen uusin spinoff haluaa löytää parannuskeinoa hemofiliaan
Julkaisupäivä:UNC-Chapel Hillin geeniterapiakeskus on synnyttänyt jälleen uuden startup-yrityksen kolmioon.
Viimeisin spinoff on Raleigh-pohjainen GeneVentiv Therapeutics, joka ilmoitti aiemmin tässä kuussa, että se on allekirjoitti lisenssisopimuksen yliopiston kanssa.
Sopimus antaa GeneVentiville mahdollisuuden kehittää hemofiliahoitoa, joka perustuu tutkimukseen Tri Chengwen Li, joka johtaa laboratoriota geeniterapiakeskuksessa. GeneVentiv listaa Li:n perustajakseen ja tieteelliseksi neuvonantajakseen.
UNC:n geeniterapiakeskus on viime vuosina ollut tuottelias luomassa tutkijoihinsa liittyviä spinoffeja. Varsinkin sen johtaja Jude Samulski juuri myi startup-yrityksensä Asklepios BioPharmaceuticalin saksalaiselle lääkejätti Bayerille jopa $4 miljardilla eurolla.
Geeniterapia on viime vuosina kasvanut kokeellisesta ideasta yhdeksi biotekniikan kuumimmista sektoreista. Ensimmäinen geeniterapiahoito hyväksytty Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston julkaisu tuli vuonna 2017, ja siitä lähtien suuret yritykset, kuten Pfizer ja Bayer, ovat sijoittaneet satoja miljoonia dollareita geeniterapioita kehittäviin yrityksiin.
Hoito kohdistuu geeneihin sairauksien hoitoon monin eri tavoin, kuten sairauden aiheuttavan mutatoituneen geenin korvaaminen terveellä, mutatoituneiden geenien poistaminen tai uuden geenin lisääminen taudin torjumiseksi.
GeneVentiv keskittyy hemofiliaan, geneettiseen sairauteen tunnetaan Englannin kuningatar Victorian kanssa, joka välitti taudin aiheuttavan geenin useisiin kuninkaallisiin taloihin ympäri Eurooppaa 1800-luvulla.
Hemofilia aiheuttaa veren hyytymistä, mikä johtaa vakavaan verenvuotoon jopa pienistä vammoista, kuten parranajon aiheuttamasta viillosta tai mustelmasta.
Sairaus johtuu geenien mutaatiosta, jotka mahdollistavat hyytymisproteiineja, ja sitä esiintyy noin joka 5000 urossyntynyt. Tautien torjunta- ja ehkäisykeskukset. Naiset voivat kuitenkin kärsiä hemofiliasta se on paljon harvinaisempaa.
Kaksi sairauden muotoa, hemofilia A (joka johtuu veren hyytymistekijä VIII:n puutteesta) ja hemofilia B (tekijä IX:n puute), muodostavat suurimman osan tapauksista. Stanford Health Caren mukaan.
GeneVentivin toimitusjohtaja Damon Race sanoi, että Li:n tekniikka erottuu joukosta, koska se tarjoaa potentiaalisesti hoidon kaikentyyppisille hemofilialle.
Monilla hemofilian hoidoilla, kuten hyytymistekijätiivisteillä, potilaat voivat kehittää estäjiätai vasta-aineita, jotka estävät hoidon tehon. CDC:n mukaan noin joka viides hemofilia A -potilas ja noin kolme sadasta hemofilia B -potilaista kehittävät estäjiä.
Race sanoi, että nämä estäjät voivat vaikuttaa myös geeniterapiahoitoihin. Mutta GeneVentiv uskoo, että sen hoito voi kiertää tämän ongelman keskittymällä veren hyytymistekijään V, jolla on minimaalinen riski estäjien kehittymiselle.
Jos pystyisit lisäämään tekijä V:n tuotantotasoa geeniterapialla, yritys uskoo, että pystyisit palauttamaan normaalin hyytymisen ilman tekijä VIII:n tai IX:n tarvetta.
"Ihmiset ajattelevat usein, koska se on harvinainen sairaus ja koska kehitteillä on muita geeniterapioita, että se on kypsä tila", Race sanoi hemofilian hoitojen markkinoista. "Ja itse asiassa voisimme olla ensimmäiset markkinoille inhibiittoripotilaille."
Jos GeneVentivin kokeellinen hoito jonakin päivänä osoittautuu tehokkaaksi, se saattaa myös mahdollisesti alentaa hemofiliahoidon kustannuksia. Nykyiset hemofilian hoidot maksavat keskimäärin yli $270 000 vuosittain potilasta kohti, NPR raportoi.
Se ei sisällä muita sairauteen liittyviä terveyskustannuksia. Hemofiliapotilaat usein pitää saada polviproteesit, esimerkiksi.
"Jos saisit yhden infuusiohoidon, se... säästäisi terveydenhuoltojärjestelmältä ehkä $22 miljoonaa eliniän aikana", Race sanoi.
Vielä enemmän, "se on valtava elämänlaatusi paraneminen", hän sanoi, "että sinun ei tarvitse huolehtia siitä, että ryöstää itseäsi parranajon aikana, ei tarvitse huolehtia mustelmasta, joka voi johtaa sisäiseen hallitsemattomaan verenvuotoon, ja tietää, että olet parantunut. . Tämä toivo ei ole ollut saatavilla potilaille, joilla on inhibiittoreita."
"Tässä meillä on potentiaalisesti yleinen parannuskeino kaikentyyppisiin hemofiliaan", Race sanoi.
Yhtiö suunnittelee aloittavansa kliiniset tutkimukset hoidosta vuoden 2022 puolivälissä sen verkkosivuilla.
Tämä tarina on tuotettu Innovate Raleighin johtaman kumppaniliiton taloudellisella tuella osana riippumatonta journalismin apurahaohjelmaa. N&O säilyttää työn täyden toimituksellisen valvonnan. Lue lisää; mene bit.ly/newsinnovate
Alkuperäinen artikkelin lähde: Uutiset ja tarkkailija