Durham startup Tellus siirtyy lähemmäksi OK:ta vastasyntyneiden aivojen hoitoon
Julkaisupäivä:DURHAM – Tellus Therapeutics on tulossa lähemmäksi hyväksyntää vastasyntyneiden aivovamman hoitoon.
Tällä viikolla vastasyntyneiden terveyteen keskittynyt durhamilainen bioteknologiayritys ilmoitti, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto on myöntänyt TT-20-ohjelmalleen harvinaislääkkeiden ja harvinaisten lastenlääkkeiden nimitykset.
Ohjelman kohteena on diffuusi valkoisen aineen vaurio (DWMI) alle 32 viikon raskausviikolla oleville keskosille.
"[Nämä] FDA:n merkinnät ovat tärkeä virstanpylväs TT-20-ohjelmallemme ja korostaa tarvetta löytää hoitoja DWMI:lle, joka on vallitseva aivovamman muoto ennenaikaisesta synnytyksestä selviytyneiden vastasyntyneiden keskuudessa", sanoi Ph.D Jason Kralic. , Telluksen toimitusjohtaja ja toinen perustaja.
Tämän nimityksen myötä Tellus on nyt oikeutettu prioriteettiarviointikuponkiin, jolla voidaan saada FDA:n uusi lääkehakemus (NDA) toiselle tuotteelle kuuden kuukauden nopeutetussa jaksossa.
Joulukuussa 2019 Tellus sai $250 000 lainan North Carolina Biotechnology Centeriltä hoitonsa kehittämiseen.
"Sekä NCBiotechin tarjoama taloudellinen että henkinen pääoma on auttanut Tellusta valtavasti", Kallic sanoi ja lisäsi, että laina kattoi FDA:n nimeämishakemukset.
"[Se on] loistava esimerkki siitä, kuinka [tämä] rahoitus on helpottanut kykyämme saavuttaa tutkimus- ja kehitystyötä sekä yrityksen virstanpylväitä."
MUKAAN UUDEN MAAN
Vuonna 2018 perustettu Tellus on keskittynyt kehittämään turvallisia ja tehokkaita hoitoja vastasyntyneiden tarpeisiin.
Joka vuosi noin yksi kymmenestä vauvasta syntyy Yhdysvalloissa ennenaikaisesti.
Tulos: merkittävästi lisääntynyt riski saada valkoisen aineen (myeliini) vaurioita, mikä johtaa elinikäisiin neurologisiin vammoihin, mukaan lukien kognitiivisten toimintojen puutteet ja autismikirjon häiriöt.
DWMI on yleisin ennenaikaisen vastasyntyneen aivovaurion muoto ja se ennustaa vahvasti huonoja neurologisia tuloksia.
Tämän torjumiseksi Tellus kehittää uusia pieniä molekyylejä, jotka on johdettu ihmisen äidinmaidosta, vastasyntyneiden hoitomuotona.
Yrityksen lyijymolekyylin on osoitettu edistävän myelinaatiota ja sitä seuraavaa motoristen puutteiden korjaamista valkoisen aineen vaurioiden eläinmalleissa.
Tellus etsii nyt "First-in-neonate" -sääntelypolkua arvioidakseen turvallisuutta ja tehoa vastasyntyneillä, joilla on aivovamma.
"Koska FDA:n hyväksymiä DWMI-lääkkeitä ei ole, odotamme jatkuvaa yhteistyötä FDA:n kanssa, kun määrittelemme edelleen sääntelypolun TT-20:lle DWMI:ssä ja muissa vastasyntyneiden sairauksissa", Kralic sanoi.
NCBiotech-lainan lisäksi Tellus on kerännyt $75 000 vaihtovelkakirjalainan muodossa MedBluelta, voitti $100 000 MassChallenge pitch -kilpailusta ja sitä tuetaan $500 000 Duke Clinical & Translational Science Institute -palkinnolla.
KATSO ETEENPÄIN
Telluksen tavoitteena on saada Seed/Series A -sijoitus ennen tammikuuta 2021, Kralic kertoi NCBiotechille.
Hän ei tunnistanut tarkkaa summaa, mutta sanoi, että varat kattaisivat esitutkintaa koskevan uuden lääkehakemuksen kokouksen vuoden 2021 lopulla sekä sen hakemuksen "First-in-neonate" -kliiniseen tutkimukseen vuonna 2022.
Lisäksi Tellus rahoittaa "muihin vastasyntyneiden tyydyttämättömiin tarpeisiin kohdistuvaa putkilinjaa".
Yhtiö on myös vahvistanut tieteellistä neuvottelukuntaansa ohjatakseen sen kehitystä ja nimittänyt hallitukseensa Terrie Inder, MD ja Chi Hornik, PharmD, BCPS.
Inder on lasten vastasyntyneiden lääketieteen osaston puheenjohtaja Brigham and Women's Hospitalissa Bostonissa. Hän on myös Mary Ellen Averyn lastenlääketieteen professori vastasyntyneiden lääketieteen alalla Harvard Medical Schoolissa.
Hornik on kliinisen tutkimuksen johtaja Duke-yliopiston lasten kriittisellä hoidolla.
Niiden odotetaan ohjaavan yritystä kliinisissä kehitysohjelmissa, erityisesti sen johtavassa DWMI-ohjelmassa, joka tunnetaan myös nimellä TT-20. Sen tavoitteena on motoriset komplikaatiot ja muut vammat, jotka liittyvät aivohalvaukseen keskosilla.
"Olemme innoissamme voidessamme hyödyntää heidän monipuolisia näkökulmiaan, syvällistä asiantuntemuksiaan ja valtavia oivalluksiaan vastasyntyneiden tutkimuksessa ja tehohoidossa", sanoi Eric Benner, MD, Ph.D., Telluksen johtava tieteellinen johtaja ja toinen perustaja.
He liittyvät Simon Gregoryn, Ph.D.:n, tieteelliseen perustajajäseneen, joka on neurologian laitoksen professori ja Duken yliopiston Duken autoimmuniteetti- ja multippeliskleroosikeskuksen tutkimusjohtaja.
Alkuperäinen artikkelin lähde: WRAL TechWire