Durhamin lääkeyritys BioCryst on saanut harvinaislääkemerkinnän geneettisten häiriöiden hoitoon
Julkaisupäivä:Durhamissa BioCryst, joka etsii ja kehittää lääkkeitä harvinaisten sairauksien hoitoon, sanoi Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston myöntäneen harvinaislääkemäärityksen kokeelliselle fibrodysplasia ossificans progressive (FOP) hoidolle.
FOP on erittäin harvinainen ja vakavasti vammauttava geneettinen sairaus, joka aiheuttaa epäsäännöllistä luun muodostumista lihaksissa, jänteissä, nivelsiteissä ja muissa sidekudoksissa. Ajan myötä tila voi aiheuttaa nivelten sulamista, epämuodostumia, rajoittuneita liikkuvuutta ja ennenaikaista kuolemaa.
FDA:n harvinaislääkkeiden asema edistää sellaisten lääkkeiden tai biologisten aineiden kehittämistä, jotka hoitavat sairauksia tai sairauksia, jotka vaikuttavat alle 200 000 ihmiseen Yhdysvalloissa. Nimen saaneet yritykset ovat oikeutettuja kannustimiin, joihin voi sisältyä kliinisten tutkimusten verohyvitystä, vapautusta käyttömaksuista ja jopa seitsemän vuoden markkinayksinoikeus tuotteen hyväksymisen jälkeen.
BioCrystin uusi FOP-lääke, BCX9250, oli saanut FDA:lta pikaluokituksen jo aiemmin tänä vuonna, sekä harvinaislääkkeen statuksen että PRIME-luokituksen Euroopan lääkevirastolta (EMA). FDA:n pikaohjelma ja EMA:n PRIME-järjestelmä on suunniteltu nopeuttamaan sellaisten lääkkeiden kehittämistä, jotka hoitavat vakavia sairauksia ja täyttävät tyydyttämättömät lääketieteelliset tarpeet.
"Arvostamme FDA:n päätöstä myöntää harvinaislääkeluokitus BCX9250:lle työskennellessämme tavoitteemme saavuttamiseksi tuoda tämä tärkeä oraalinen tutkimushoito FOP-potilaille", sanoi Helen Thackray, MD, BioCrystin tutkimus- ja kehitysjohtaja. "Tämän nimeämisen kautta saamillamme eduilla – ja aiemmin FDA:lta ja EMA:lta saamillamme nimityksillä – on potentiaalia edistää ALK-2-inhibiittoriohjelmaamme mahdollisimman tehokkaasti, kun siirrymme kohti tutkimuksia FOP-potilailla ensi vuonna."
BCX9250 on uusi, oraalinen aktiviinireseptorin kaltainen kinaasi-2:n (ALK-2) estäjä, joka on suunniteltu rajoittamaan ALK-2-entsyymiä, joka on osa normaalia luun muodostumisreittiä. Aktivoiva mutaatio ALK-2:ssa on välttämätön FOP:n esiintymiselle, mikä tekee ALK-2-entsyymistä ihanteellisen kohteen tehokkaalle hoidolle BioCrystin mukaan.
Yhtiö sanoi, että sen vaiheen 1 kliiniset tutkimukset ovat osoittaneet, että BCX9250 on turvallinen ja potilaiden hyvin siedetty.
BioCryst, joka käy kauppaa Nasdaq-pörssissä tunnuksella BCRX, perustettiin vuonna 1986 ja muutti pääkonttorinsa Durhamiin vuonna 2010. Se keskittyy pienimolekyylisiin lääkkeisiin, joissa entsyymeillä on keskeinen rooli biologisessa polussa.
BioCrystin oraalinen lääke ORLADEYO ja sen suonensisäinen infuusio RAPIVAB on hyväksytty Yhdysvalloissa ja useilla maailmanlaajuisilla markkinoilla. ORLADEYO on perinnöllisen angioedeeman (HAE) hoito. Tämä on verisuoniin vaikuttava sairaus, joka aiheuttaa toistuvaa raajojen, kasvojen, suoliston ja hengitysteiden turvotusta. RAPIVABia käytetään flunssan hoitoon.
(C) NC Biotech Center
Alkuperäinen artikkelin lähde: WRAL TechWire