Boostia NC-geeniterapiayhtiöille – uusi harvinaisten sairauksien konsortio
Julkaisupäivä:Lähes 30 miljoonaa amerikkalaista, jotka kärsivät harvinaisista sairauksista, ovat saaneet hyviä uutisia.
National Institutes of Health, Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto sekä joukko lääkeyhtiöitä ja voittoa tavoittelemattomia järjestöjä ovat yhdistäneet voimansa nopeuttaakseen uusien geeniterapiahoitojen kehittämistä. Tämä on hyvä uutinen myös Pohjois-Carolinalle, jossa on lähes 50 geeniterapiaan ja harvinaisiin sairauksiin keskittyvää yritystä, jotka tarjoavat työpaikkoja useille tuhansille Tar Heelin asukkaille.
Mitä kutsutaan Räätälöity geeniterapiakonsortio – eli BGTC – lanseerattiin hieman alle kaksi kuukautta sitten. Se on osa NIH:n Accelerating Medicines Partnership (AMP) -yhteistyötä, joka on julkinen/yksityinen yhteistyö nopeuttaa lääkekehitystä eri sairauksissa. Kymmenen maailmanlaajuista lääkeyritystä ja puolet niin monta voittoa tavoittelematonta potilasjärjestöä sekä 11 NIH-instituuttia, keskusta ja aloitetta ovat allekirjoittaneet.
Hanketta johtaa National Institutes of Healthin säätiö, jonka tehtävänä on edistää ihmisten elämää parantavia biolääketieteellisiä löytöjä.
BGTC:n mukaan tässä maassa on tällä hetkellä noin 7 000 harvinaista sairautta, joista 5 000 johtuu geneettisistä tekijöistä. Yksi vaurioitunut geeni aiheuttaa lähes 80% harvinaisia geneettisiä sairauksia, jolloin miljoonat potilaat Yhdysvalloissa kärsivät ilman paljon toivoa paranemisesta. Tällä hetkellä vain kahdella näistä sairauksista on FDA:n hyväksymä geeniterapiahoito.
BGTC sanoi, että useimmat harvinaiset perinnölliset sairaudet johtuvat tietystä geenimutaatiosta, joka on jo tiedossa, mikä tekee geeniterapiasta lupaavan ratkaisun.
NIH:n johtajan Francis S. Collinsin, MD, Ph.D, mukaan räätälöity - tai "räätälöity" -hoito voisi korjata tai korvata vialliset geenit toiminnallisilla. "Nyt on merkittäviä mahdollisuuksia parantaa monimutkaista geeniterapioiden kehitysprosessia, joka nopeuttaisi tieteellistä kehitystä ja mikä tärkeintä, hyödyttäisi potilaita lisäämällä tehokkaiden geeniterapioiden määrää", hän sanoi.
Mutta kehittäminen on kallista, monimutkaista ja aikaa vievää. Ja harvinaiset sairaudet – määritelmän mukaan – vaikuttavat vain pieneen määrään potilaita. Joten useimmat lääkeyritykset eivät ole halukkaita investoimaan vuosien tutkimukseen ja miljoonia dollareita tuodakseen yhden sairauden geeniterapian markkinoille, sanoi Joni L. Rutter, Ph.D., NIH:n National Center for Advancing Translational Sciences -keskuksen johtaja.
BGTC toivoo voivansa muuttaa tätä paradigmaa. Konsortio haluaa aloittaa yhteisellä geeninkuljetusvektorilla, joka tunnetaan nimellä adeno-associated virus (AAV). Sitä pidetään yhtenä tehokkaimmista geeninkuljetusalustoista monien ihmisten sairauksien hoidossa.
Kumppanuus sanoi, että se tukee useita tutkimusprojekteja ja kliinisiä tutkimuksia uusien työkalujen luomiseksi AAV:n kliiniseen kehittämiseen ja sääntelyn arviointiin. "BGTC:n tavoitteena on tehdä räätälöityjen hoitojen toteuttamisesta helpompaa, nopeampaa ja halvempaa, jotta useammat yritykset investoisivat tähän tilaan ja tuovat hoitoja potilaille", Rutter huomautti.
Tavoitteena on ajan mittaan löytää tapoja leikata geeniterapian kehityskustannuksia etukäteen, standardoida teknologiaa ja tehdä se saataville laajemman valikoiman sairauksia varten. BCTC-ohjelma luo universaalin sarjan analyyttisiä testejä nopeuttaakseen geenien ja vektorien valmistusta. Ja konsortio etsii tapoja virtaviivaistaa sääntelykehystä.
"Hyödyntämällä alustateknologiasta saatuja kokemuksia ja standardoimalla prosesseja, geeniterapian tuotekehitystä voidaan nopeuttaa, jotta potilaat, jotka tarvitsevat niitä eniten, pääsevät oikea-aikaisemmin lupaaviin uusiin hoitoihin", sanoi Peter Marks, MD, PhD. FDA:n Biologisen arvioinnin ja tutkimuksen keskus.
Konsortion jäsenet maksavat noin $76 miljoonalla seuraavan viiden vuoden aikana hankkeidensa tukemiseen. BGTC sanoi rahoittavansa tutkimusta neljästä kuuteen kliiniseen tutkimukseen, joista jokainen keskittyy eri harvinaiseen, yhden geenin sairauteen, jolle ei tällä hetkellä ole olemassa geenihoitoja tai kaupallisia ohjelmia. Kohteena on kolme sairausaluetta: lupus, Alzheimerin tauti ja tyypin 2 diabetes.
"Ihmiset, joilla on kauheita geneettisiä häiriöitä, tarvitsevat kipeästi ratkaisuja", Collins sanoi. "BGTC lupaa muuttaa geeniterapian alaa, jotta voimme hoitaa tai jopa parantaa harvinaisia sairauksia, joihin ei ole olemassa nykyistä hoitoa."
Pohjois-Carolinasta, jolla on huomattavia bioteknologiaa ja akateemisia resursseja, on tullut merkittävä yrityshautomo uusien biotekniikan startup-yritysten keskuudessa. "Geeniterapia on nopeasti kehittyvä alue osavaltiomme biotekniikan infrastruktuurissa", sanoi Sara Imhof, Ph.D., Pohjois-Carolinan bioteknologiakeskuksen tarkkuusterveyden johtaja. "Meidän ekosysteemillämme on hyvät mahdollisuudet osallistua - ja hyötyä - Bespoke Gene Therapy Consortiumista. Se on jännittävää aikaa sekä potilaille, jotka kipeästi tarvitsevat geeniterapian tarjoamia etuja, että innovoijillemme ja alan johtajillemme, jotka ovat omistautuneet tälle tärkeälle tieteenalalle.
Alkuperäinen artikkelin lähde: WRAL TechWire