bluebird bio käynnistää geeniterapian vakaviin verisairauksiin Saksassa
Julkaisupäivä:DURHAM — bluebird bio, Durhamissa toimiva geeniterapiayhtiö, on ensimmäistä kertaa lanseerannut hoidon vaikeaan perinnölliseen verisairauteen Saksassa.
LentiGlobin, jota markkinoidaan nimellä ZYNTEGLO, on kertaluonteinen geeniterapia, joka käsittelee verensiirrosta riippuvaisen β-talassemian (TDT) taustalla olevaa geneettistä syytä, joka on β-globiinigeenin mutaatiosta johtuva perinnöllinen verisairaus. Se häiritsee punasolujen tuotantoa, mikä johtaa vakavaan anemiaan.
Tähän asti TDT-potilaat kohtasivat elinikäisen verensiirto-ohjelman selviytyäkseen ja estääkseen taudin oireita. Nämä verensiirrot johtivat usein vakaviin komplikaatioihin ja elinvaurioihin raudan ylikuormituksesta.
Tämä uusi hoito kuitenkin mahdollisesti poistaa tai vähentää verensiirtojen tarvetta.
"Tämä virstanpylväs mahdollistaa ensimmäisen kaupallisen ZYNTEGLO-hoidon TDT-potilaille Euroopan unionissa (EU)," Alison Finger, bluebirdin kaupallinen johtaja, kertoi North Carolina Biotechnology Centerille.
TÄYSIN UUSI HOITO
bluebird tekee yhteistyötä valmistuskumppaninsa apceth Biopharma GmbH:n kanssa ZYNTEGLOn kaupallisen valmistuksen valmistamiseksi EU:ssa.
Se on myös tehnyt yhteistyötä Heidelbergin yliopistollisen sairaalan kanssa tullakseen ensimmäiseksi päteväksi hoitokeskukseksi, joka hallinnoi terapiaa.
Lisäksi bluebird on solminut arvoperusteisia maksusopimuksia useiden lakisääteisten sairausvakuutusten kanssa Saksassa varmistaakseen potilaiden ja heidän terveydenhuollon tarjoajiensa pääsyn ZYNTEGLO:hon.
"Geeniterapia on täysin uusi hoitoparadigma, ja sen seurauksena maasta riippumatta tarvitaan terveydenhuoltojärjestelmien kehitystä, jotta voidaan tukea potilaiden pääsyä kertahoitoihin", Finger selitti.
"Keskustelut EU:n muiden hallitusten ja maksajien kanssa jatkuvat. bluebird jatkaa tiivistä yhteistyötä kaikkien sidosryhmien kanssa varmistaakseen potilaiden saatavuuden ja kohtuuhintaisuuden geeniterapioihin."
Euroopan lääkevirasto myönsi aiemmin ZYNTEGLOlle ensisijaisten lääkkeiden (PRIME) kelpoisuuden ja harvinaislääkenimityksen TDT:n hoitoon. ZYNTEGLO on myös osa viraston Adaptive Pathways -pilottiohjelmaa, jonka tarkoituksena on parantaa potilaiden mahdollisuuksia saada uusia lääkkeitä oikea-aikaisesti.
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto on myös myöntänyt ZYNTEGLOlle harvinaislääkestatuksen ja Breakthrough Therapy -luokituksen TDT:n hoitoon. Sitä ei kuitenkaan ole vielä hyväksytty Yhdysvalloissa
bluebird bio on käynnistänyt liikkuvan biologisen lisenssihakemuksen (BLA) jättämisen hyväksyttäväksi Yhdysvalloissa ja on mukana FDA:n kanssa keskusteluissa rullaavan BLA-toimituksen eri osien vaatimuksista ja ajoituksesta.
"Näiden käynnissä olevien keskustelujen perusteella yhtiö suunnittelee parhaillaan saavansa BLA-hakemuksen päätökseen vuoden 2020 ensimmäisellä puoliskolla", yhtiö sanoi tiedotteessaan.
DURHAM-TILA AVAIN VUONNA 2019
bluebird on julkinen yritys, jonka pääkonttori on Cambridgessa, Massachusettsissa ja jonka toimitilat sijaitsevat Durhamissa, Seattlessa ja Zugissa, Sveitsissä.
Durhamin tehdas on 125 000 neliöjalan tuotantolaitos, jonka bluebird osti vuonna 2017 ja avattiin viime vuonna.
Sivusto tuottaa lentivirusvektoria yrityksen tutkiviin geeni- ja soluhoitoihin, mukaan lukien: bb2121 ja bb21217 multippelin myelooman hoitoon ja mahdollisesti LentiGlobin TDT:n ja sirppisolusairauden hoitoon.
bluebird työllistää noin 82 tiedemiestä, insinööriä, valmistus- ja operatiivista henkilöstöä.