Tausta: Katsaus RTP:n kasvavaan geeniterapiakeskukseen, kun startup tuo Durhamiin yli 200+ $102 000 työpaikkaa
Julkaisupäivä:RESEARCH TRIANGLE PARK – Nuori Bostonin alueen geeniterapiayritys, Beam Therapeutics, on liittynyt geeni- ja soluterapiayritysten klusteriin, joka suunnittelee rakentavansa Durhamiin $83 miljoonan biovalmistuslaitoksen, joka voisi työllistää yli 200 ihmistä viiden vuoden aikana.
Beam kehittää tarkkoja geneettisiä lääkkeitä uraauurtavan CRISPR-tekniikan avulla, joka tunnetaan nimellä base editointi. Se käyttää tätä patentoitua geenien muokkaustapaa luodakseen hoitoja, jotka tähtäävät vakavien sairauksien parantamiseen DNA:n ja RNA:n yksittäisten emäsparien tarkoilla muokkauksilla.
3-vuotiaan Cambridge, Massachusetts, yrityksen perusti MIT-tutkija ja geenien muokkaamisen pioneeri Feng Zhang, Ph.D. Se suunnittelee 100 000 neliöjalan tuotantolaitosta Durhamin piirikuntaan, joka maksaa työntekijöilleen keskimäärin $102 654 vuodessa.
Se kohdistuu geeniterapioihin hematologian, onkologian, maksasairauksien sekä silmä- ja keskushermoston sairauksien aloilla. Yhtiö uskoo, että sen lähestymistapa tarjoaa paremman hallinnan geenien muokkausprosessissa ja pienemmällä riskillä tahattomista sivuvaikutuksista. Jokaiselle kohde-elimelle tehokkaimpaan menetelmään perustuen Beam käyttää erilaisia geeninsiirtostrategioita, mukaan lukien elektroporaatio veren ja immuunisoluille, ei-viraalinen (LNP) maksalle ja mahdollisesti muille elimille ja virus (AAV) kuljettamiseen silmä ja keskushermosto.
Beamin teknologia-alusta sisältää geenien muokkaus- ja geeninjakelumenetelmiä, joita löytyy Pohjois-Carolinan laajasta ja kasvavasta solu- ja geenipohjaisesta terapiayhteisöstä. Geenien muokkaustilassa Pohjois-Carolinassa on sekä kotimaisia yrityksiä, kuten Precision BioSciences, että tuotantovaiheen yrityksiä, kuten Cellectis.
Pohjois-Carolinan ekosysteemi kattaa alan akateemisesta tutkimuksesta kaupalliseen tuotantoon, ja se sisältää myös asiantuntemusta useista geeniterapiamenetelmistä, mukaan lukien Pfizerin, AveXisin, Audentes Therapeuticsin ja AskBion käyttämä AAV sekä bluebird bion käyttämä lentiviruslähestymistapa. Project Pathfinderin arvostus tämän asiantuntemuksen laajuudesta ja syvyydestä lahjakkuuden näkökulmasta on liikkeellepaneva tekijä valittaessa NC:tä ensisijaiseksi paikaksi. Pääsy pitkälle erikoistuneeseen työvoimaan ja koulutusinfrastruktuuriin yhdistettynä NC:n houkuttelevaan liiketoimintaympäristöön ja korkeaan elämänlaatuun tekee NC:stä edelleen kilpailukykyisen sijainnin edistyneille biovalmistustoiminnoille, kuten Beam's.
"Beamin päätös sijoittaa kolmioon Massachusettsissa, Philadelphiassa ja Marylandissa tutkittujen paikkojen sijasta vahvistaa entisestään Pohjois-Carolinan kasvavaa solu- ja geeniterapiayritysten yhteisöä", sanoi Laura Rowley, Ph.D. North Carolina Biotechnology Centerin keskuksesta. biotieteen talouskehitysjohtaja, joka auttoi tukemaan Beamin rekrytointia.
"Beam Therapeuticsin sitoutuminen innovaatioihin tuo jännittäviä mahdollisuuksia tarkkoihin ja tehokkaisiin geneettisiin lääkkeisiin, joilla voidaan parantaa monenlaisia sairauksia sirppisoluista syöpään."
Valtion talousinvestointikomitea kokoontui tänä aamuna ja hyväksyi sarjan monivuotisia kannustinmaksuja Beamille, yhteensä $3,65 miljoonaa.
(C) NC Biotech Center
Alkuperäinen artikkelin lähde: WRAL Techwire