AskBio, UNC työskentelee yhdessä kehittääkseen geeniterapiaa Angelmanin oireyhtymään
Julkaisupäivä:TUTKIMUSKOLMIOPUISTO - Harvinaisen neurogeneettisen häiriön, Angelmanin oireyhtymän kanssa kamppaileville ihmisille on toivoa, kiitos äskettäin perustetun kumppanuuden Triangle-geeniterapiayrityksen ja Pohjois-Carolinan yliopiston välillä Chapel Hillissä.
Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), kliinisen vaiheen geeniterapiayhtiö, joka sijaitsee Research Triangle Parkissa, on yhdistänyt voimansa yliopiston kanssa "hyödyntäen uraauurtavaa tutkimusta" yrityksen patentoidulla adeno-associated virus (AAV) -teknologialla kehittääkseen elinkelpoisen hoidon harvinaiselle neurogeneettiselle sairaudelle. häiriö.
Kumpikaan osapuoli ei paljastanut sopimuksen taloudellisia ehtoja.
"Angelmanin oireyhtymää sairastavat ihmiset kohtaavat elinikäisiä haasteita, ja geeniterapiamenetelmillämme on potentiaalia korjata tämä sairaus sen geneettisillä juurilla", sanoi Mark Zylka, PhD, UNC:n neurotiedekeskuksen johtaja.
"Olemme erittäin innoissamme yhteistyöstä AskBion kanssa, koska he ovat olleet harvinaisten sairauksien kliinisen geeniterapian edelläkävijöitä."
500 000 YKSILÖTÄ MAAILMANLAAJULLA
Angelmanin oireyhtymä johtuu UBE3A-geenin toiminnan menetyksestä. Häiriötä esiintyy noin yhdellä ihmisellä 15 000:sta eli noin 500 000 yksilöstä maailmanlaajuisesti, eikä tällä hetkellä ole parannuskeinoa. Angelmanin oireyhtymäsäätiön mukaan.
Elämää muuttavien oireiden, kuten puhe- ja motoriikkapuutteiden, lisäksi yli 80 prosentilla Angelmanin oireyhtymän potilaista on epilepsia, joka ei yleensä reagoi hyvin tavallisiin kouristuslääkkeisiin.
UNC School of Medicine -tiimi, jota johtivat Zylka ja Ben Philpot, Ph.D., on tuottanut prekliinisiä todisteita siitä, että geeniterapia voi auttaa Angelmanin oireyhtymää sairastavia henkilöitä parantamalla kohtauksia ja motorisia tuloksia.
Casey Childers, AskBion ylilääkäri, kertoi saaneensa ensimmäisen tilaisuuden tavata tutkijoita vuoden 2018 lopulla saatuaan tietoonsa heidän työstään keskinäisten yhteyksien kautta UNC:ssä.
"Tästä keskustelusta kävi selväksi, että saattaisi olla mahdollisuus tukea heidän tehtäväänsä Angelmanin oireyhtymän potilaiden ja perheiden hyväksi hyödyntämällä geeniterapiakokemustamme", hän kertoi North Carolina Biotechnology Centerille.
AskBio on yksityinen, kliinisen vaiheen geeniterapiayhtiö, joka on sitoutunut parantamaan geneettisistä häiriöistä kärsivien lasten ja aikuisten elämää. NCBiotechin rahoituksella se on nyt tunnustettu maailman johtavaksi geeniterapiatekniikoiden valmistajaksi.
AskBion geeniterapia-alusta sisältää laajan adeno-associated virus (AAV) kapsidi- ja promoottorikirjaston sekä alan johtavan patentoidun solulinjan valmistusprosessin nimeltä Pro10.
Yritys on tuottanut satoja patentoituja kolmannen sukupolven AAV-kapsideja ja -promoottoreita, joista useat ovat tulleet kliinisiin testauksiin, ja sillä on yli 500 patenttia sellaisilla aloilla kuin AAV-tuotanto sekä kimeeriset ja itseään täydentävät kapsidit.
Se on myös hyvin rahoitettu saatuaan $225 miljoonan lisäyksen TPG Capitalilta ja Vida Venturesilta vastineeksi vähemmistöosuudesta yhtiössä viime huhtikuussa.
ELÄMÄN MUUTTAMINEN
Childers sanoi, että AskBio on innoissaan työskennelläkseen UNC-tiimin kanssa tämän projektin edistämiseksi.
"Olemme parhaillaan määrittämässä tehokkainta tapaa muuttaa prekliiniset työt kliinisiksi tuotteeksi."
Amanda Moore, Angelmanin oireyhtymäsäätiön toimitusjohtaja, piti myös AskBion ja UNC:n välistä kumppanuutta.
"Angelmanin oireyhtymäsäätiö on pitkään ollut ylpeä voidessaan tukea UNC:n tutkijoiden, Drs. Ben Philpot ja Mark Zylka ja investoivat tieteeseen, joka vaikuttaa positiivisesti Angelmanin syndroomayhteisöön", hän sanoi.
"UNC:n ja AskBion välinen yhteistyö tuo meidät askeleen lähemmäksi toimivan geeniterapian toimittamista palvelemillemme ihmisille ja perheille."