El lanzamiento de Uplizna es un "testimonio" de la destreza de Carolina del Norte en I+D de fármacos
Fecha de publicación:PARQUE DEL TRIÁNGULO DE INVESTIGACIÓN – Cuando la cantautora Joni Mitchell escribió “…no sabes lo que tienes hasta que se acaba”, no conocía a Thomas F. Tedder, Ph.D.
Tedder, profesor Alter Geller de Investigación en Inmunología en la Facultad de Medicina de la Universidad de Duke, lo sabía.
Hace casi cuatro décadas, él y su equipo, y un puñado de otros científicos de todo el mundo, comenzaron la búsqueda de interruptores en la superficie celular que pudieran encender y apagar las células B del cuerpo. Las células B son importantes en la regulación del sistema inmunológico. Pero son hiperactivos en muchos trastornos autoinmunes y pueden ayudar a causar inflamación de los tejidos y disfunción de los sistemas de órganos.
Cuando Tedder desarrolló anticuerpos monoclonales únicos para atacar las proteínas de las células B CD19, CD20 y CD22, supo que estaba en lo cierto. Estos anticuerpos fueron diseñados para bloquear las causas subyacentes de las enfermedades autoinmunes sin obstaculizar la respuesta normal del cuerpo a las infecciones.
Tedder fundó Cellective Therapeutics en 2005 para trasladar esa investigación a ensayos clínicos. La empresa se centró en tecnologías de células B con licencia del Instituto del Cáncer Dana-Farber (donde comenzó este trabajo) y de Duke, donde lo aceleró.
La empresa de biotecnología MedImmune pensó que Tedder también tenía razón. Invirtió y luego adquirió Cellective apenas un año después de su fundación. Los fármacos candidatos todavía estaban en desarrollo preclínico. Pero, dada la reputación internacional de Tedder como líder en biología de células B, era una apuesta sólida.
La adquisición marcó una oportunidad perdida para Carolina del Norte. Si estas moléculas hubieran sido impulsadas desde la plataforma preclínica hasta la aprobación final, podrían haber fortalecido la reputación del estado como incubadora para la investigación y el desarrollo de nuevos fármacos. Sin embargo, MedImmune, con sede en Maryland, compró Cellective primero y las terapias con células B desaparecieron.
No fueron olvidados.
Un año después de adquirir Cellective, AstraZeneca compró MedImmune. Y la terapia CD-19 de Tedder (inebilizumab), la más prometedora de las tres moléculas, se convirtió en el fármaco candidato principal de Viela Bio. Esta empresa biotecnológica de AstraZeneca se especializa en nuevos tratamientos para enfermedades autoinmunes e inflamatorias graves.
Viela finalmente cerró el círculo del inebilizumab. En junio, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó la terapia, de marca Uplizna, para tratar por vía intravenosa el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD) en pacientes con anticuerpos anti-AQP4 positivos. Es sólo el segundo medicamento aprobado para la enfermedad.
NMOSD es una enfermedad autoinmune rara y grave del sistema nervioso central. Afecta con mayor frecuencia a los nervios ópticos y la médula espinal.
El sistema inmunológico ataca por error a las proteínas y las células sanas del cuerpo, lo que puede causar una variedad de síntomas graves. Incluyen dolor ocular, pérdida de visión, entumecimiento, debilidad o parálisis de brazos y piernas, pérdida del control de la vejiga y los intestinos e incluso la muerte. Entre 4.000 y 8.000 personas en Estados Unidos padecen la enfermedad.
Tedder dijo que Viela también está investigando el medicamento para otras indicaciones, entre ellas el rechazo de trasplantes y la oncología.
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Tedder contactó a Kathy Meserve, directora senior de inversiones del equipo de Desarrollo de Empresas Emergentes del Centro de Biotecnología de Carolina del Norte, cuando se enteró de la reciente aprobación de la FDA. "Ustedes fueron de gran ayuda cuando fundé mi primera empresa, Cellective Therapeutics con Intersouth Partners en 2005", dijo. "Fuimos la empresa derivada del CED del año".
Meserve y otros especialistas de NCBiotech ayudan a capacitar a los científicos a medida que se afianzan como emprendedores, ayudándolos a establecer contactos y presentándolos a los inversores.
"Considero que esta es una tremenda historia de éxito en Carolina del Norte, ya que es un gran fármaco y supondrá un gran cambio en la vida de los pacientes con NMOSD, así como en la vida de los pacientes de oncología y otras enfermedades autoinmunes", dijo Tedder sobre la aprobación del fármaco.
“Ustedes [en NCBiotech] jugaron un papel importante en esto desde el principio, por lo que siempre estaré agradecido. ¡Gracias!"
CAROLINA DEL NORTE AVANZA SILENCIOSA EN I+D DE MEDICAMENTOS
La conexión de Carolina del Norte con Uplizna es sólo un ejemplo reciente de cómo los científicos, las universidades y las empresas de biotecnología del estado están avanzando en la investigación y el desarrollo de terapias nuevas y, a menudo, revolucionarias. Es un área que a menudo no se valora y que está impactando positivamente a la industria biofarmacéutica.
Aqui hay algunos ejemplos mas:
- Ralph Baric y su equipo de la Escuela de Salud Pública Global Gillings de la UNC desempeñaron un papel decisivo en el desarrollo de Remdesivir, uno de los tratamientos potenciales más prometedores para COVID-19.
- Martin Rodbell, bioquímico de Chapel Hill ganador del Premio Nobel, realizó descubrimientos innovadores que arrojaron luz sobre las primeras etapas de las enfermedades humanas.
- Irwin Fridovich, de la Universidad de Duke, descubrió que el cuerpo produce naturalmente moléculas tóxicas llamadas radicales libres, la clave del envejecimiento. Su descubrimiento ayudó a generar nuevos fármacos, una nueva rama de la bioquímica y una forma diferente de ver las enfermedades.
- El neurólogo de Duke Allen Roses y su equipo fueron los primeros en encontrar un vínculo genético con la enfermedad de Alzheimer.
- Los investigadores de la UNC-CH crearon un ratón con fibrosis quística, un avance espectacular que proporcionó a la ciencia el primer modelo animal para probar terapias para uno de los principales asesinos genéticos del mundo.
- Burroughs Wellcome (ahora GlaxoSmithKline), con sede en Research Triangle Park, desarrolló AZT (azidotimidina), el primer fármaco que mejora sustancialmente la calidad de vida de los pacientes con VIH/SIDA.
- YT Chen, Priya Kishnani y sus equipos de la Universidad de Duke crearon Myozyme, una terapia de reemplazo enzimático para tratar un raro trastorno metabólico llamado enfermedad de Pompe.
- Los científicos del Research Triangle Institute descubrieron el Taxol, que fue aprobado para tratar el cáncer de ovario y de mama.
Y la lista continúa.
Incluso algunos de los polvos para el dolor de cabeza de venta libre más conocidos (BC, Stanback y Goody's) fueron desarrollados por farmacéuticos de Carolina del Norte hace muchos años.
La cantidad de nuevos medicamentos con huella de Carolina del Norte continúa creciendo a medida que nuevas empresas de biotecnología se instalan en el estado y la industria farmacéutica realiza importantes inversiones para expandir su huella aquí.
Es posible que incluso vuelva a tener noticias de Thomas Tedder. En 2015 formó otra empresa, Cellective BioTherapy, que desarrolla inmunoterapias reguladoras basadas en células B para tratar cánceres, autoinmunidad e inmunodeficiencia.
(C) Centro de Biotecnología de Carolina del Norte
Fuente del artículo original: WRAL TechWire