La empresa de edición de genes triangulares Locus consigue $77M para respaldar un nuevo tratamiento antibacteriano

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PARQUE TRIÁNGULO DE INVESTIGACIÓN – Con sede en Morrisville Locus Biociencias acaba de recibir una inyección de $77 millones para desarrollar su nueva terapia antibacteriana para tratar la bacteria E. coli que causa infecciones recurrentes del tracto urinario (ITU).

Locus dijo que firmó un contrato con la Autoridad de Investigación y Desarrollo Biomédico Avanzado (BARDA) para cofinanciar el desarrollo de LBP-EC01. Es un producto bacteriófago mejorado con CRISPR Cas3.

BARDA es una unidad del Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE. UU. Proporcionará hasta aproximadamente la mitad de los $144 millones necesarios para respaldar los ensayos clínicos de fase 2 y 3 y otras actividades necesarias para la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. BARDA también aporta mucha experiencia en productos antibacterianos.

Locus controlará el desarrollo y comercialización de LBP-EC01.

Cerca de 150 millones de personas en todo el mundo sufren ITU cada año, de las cuales aproximadamente 80% son causadas por E. coli. Esto incluye cepas difíciles de tratar que son resistentes a los antibióticos de uso común.

"Estamos increíblemente satisfechos de asociarnos con BARDA para hacer avanzar nuestro activo líder en ensayos clínicos avanzados", dijo el director ejecutivo de Locus, Paul Garofolo. "BARDA no solo proporcionará experiencia crítica para respaldar el programa durante las últimas etapas de desarrollo clínico, sino que su apoyo aumenta dramáticamente el perfil de la medicina de precisión para abordar la emergente crisis de salud pública mundial en torno a las infecciones resistentes a los antibióticos".

USANDO CRISPR-CAS3 PARA ATACAR A LAS BACTERIAS

La empresa, una filial de la Universidad Estatal de Carolina del Norte, se especializa en terapias con bacteriófagos mejorados con CRISPR-Cas3 tipo 1. Comienza con virus bacteriófagos (fagos) naturales que infectan y se replican dentro de las bacterias. Luego, Locus aumenta su capacidad para matar los gérmenes armándolos con CRISPR-Cas3.

CRISPR, el acrónimo de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas, es un sistema inmunológico natural que las bacterias utilizan para combatir las infecciones.

En los últimos años, los científicos han adoptado una forma de CRISPR (Cas9) para editar el ADN en lugares específicos del genoma. La introducción de CRISPR-Cas3 por parte de Locus es importante porque, a diferencia de Cas9, destruye el ADN objetivo, lo que provoca la muerte celular. Eso ayuda a destruir las bacterias residuales que de otro modo podrían sobrevivir a la infección del bacteriófago.

La belleza de la tecnología Locus es doble. Es una poderosa herramienta para combatir las infecciones. Sin embargo, se cree que es seguro para las células sanas porque un fago sólo se une a gérmenes específicos y los mata.

Los fagos se han utilizado para combatir las bacterias desde principios del siglo XX. Pero por lo general no eran lo suficientemente eficaces por sí solos para tratar infecciones graves. Así que el enfoque quedó relegado a un segundo plano con la exitosa introducción de los antibióticos.

Ahora, la resistencia a los antibióticos y la aparición de superbacterias (junto con el floreciente campo de investigación que conecta determinadas bacterias con enfermedades y el avance de la tecnología CRISPR) han hecho que los científicos adopten una nueva perspectiva.

Y esa es el área donde sobresale Locus.

LOCUS FUNDADO CON LA AYUDA DE NC BIOTECH

La empresa se fundó en 2015 con la ayuda de un préstamo inicial de empresa de $75,000 del Centro de Biotecnología de Carolina del Norte. El Centro siguió con un préstamo de investigación para pequeñas empresas de $250.000. Y tres de los cuatro fundadores científicos de Locus también han recibido subvenciones de NC Biotech por un total de más de $300.000.

Fuente del artículo original: WRAL TechWire