Novartis Gene Therapies es el nuevo nombre de una empresa de terapia génica con una creciente presencia en RTP
Fecha de publicación:PARQUE TRIÁNGULO DE INVESTIGACIÓN – Ya no lo llames AveXis. Nieva Terapias genéticas de Novartis.
Novartis ha anunciado el cambio de nombre de su división de terapia génica AveXis previamente adquirida debido a "la creciente importancia de la terapia génica para construir una empresa de medicamentos líder y enfocada con plataformas de terapia avanzada".
AveXis, con sede en Bannockburn, Illinois, fue comprada en 2018 por $8.700 millones por la farmacéutica suiza Novartis.
La compañía anunció a principios del año pasado que invertiría $60 millones más en su entonces nueva planta de fabricación en el condado de Durham, de $55 millones, duplicando la fuerza laboral aquí de 200 a 400. Ahora, según un portavoz de Novartis, hay más de 400 personas trabajando en el sitio de Durham, y se están contratando más mientras el sitio anticipa la aprobación operativa final de la FDA en 2021.
La empresa fabrica terapias genéticas para enfermedades genéticas neurológicas. Su producto inicial es Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), una terapia de reemplazo genético para tratar la atrofia muscular espinal (AME) tipo 1, una enfermedad neuromuscular mortal con opciones de tratamiento limitadas.
AveXis compró los derechos de su tecnología de terapia génica en 2015 por una suma no revelada de Asklepios BioPharmaceutical, una empresa de plataformas de terapia génica de Chapel Hill comúnmente llamada AskBio.
AskBio dijo que recibió un pago por adelantado y que obtendrá pagos y regalías por hitos basados en el exitoso desarrollo y comercialización de su tratamiento por parte de AveXis.
La plataforma de terapia génica de AskBio se basa en el trabajo de Jude Samulski, Ph.D., un científico pionero en terapia génica que fue reclutado en la Facultad de Medicina de la Universidad de Carolina del Norte de la Universidad de Pittsburgh en 1993 con la ayuda de aproximadamente $250. 000 en subvenciones del Centro de Biotecnología de Carolina del Norte. Samulski, conocido por su desarrollo del inofensivo virus adenoasociado (AAV) como vector o herramienta de administración de genes, dirigió el Centro de Terapia Génica de la UNC durante muchos años.
Aprovechando el éxito de Zolgensma, Novartis Gene Therapies dijo que será responsable de la investigación, el desarrollo, la fabricación y la comercialización de la próxima ola de terapias genéticas innovadoras basadas en AAV. Novartis Gene Therapies también brindará soporte de fabricación para el trabajo de terapia génica realizado por otras unidades de Novartis.
David Lennon, Ph.D., anteriormente presidente de AveXis, es ahora presidente de Novartis Gene Therapies y seguirá reportando a Vas Narasimhan, director ejecutivo de Novartis.
"Novartis ve un enorme potencial en el futuro de la terapia génica y hemos visto el impacto que la terapia génica puede tener en muchas vidas", afirmó Narasimhan. "Con la creación de Novartis Gene Therapies, continuaremos avanzando en nuestra línea de terapia génica para enfermedades genéticas raras, para acelerar la entrega de innovación transformadora en áreas de gran necesidad insatisfecha y para reimaginar la medicina para pacientes de todo el mundo".
Zolgensma, la terapia genética más utilizada en el mundo, trata la AME, la principal causa genética de muerte infantil. Si no se trata en su forma más común, la AME provoca la muerte o la necesidad de ventilación permanente a la edad de 2 años en más del 90% de los casos.
Hasta la fecha, más de 600 pacientes han sido tratados con Zolgensma, incluso en ensayos clínicos, comercialmente y mediante programas de acceso controlado. Además de estar aprobado en EE. UU., Zolgensma está aprobado en Japón, Europa y Brasil.
Novartis Gene Therapies está buscando el registro de Zolgensma en cerca de tres docenas de países y se anticipan decisiones regulatorias en Suiza, Canadá, Australia, Argentina y Corea del Sur a fines de 2020 o principios de 2021.
CAMBIO DE NOMBRE 'UNA EVOLUCIÓN NATURAL'
Novartis dijo que el cambio a Novartis Gene Therapies es la evolución natural a medida que la compañía crece para ofrecer Zolgensma a nivel mundial y ampliar su alcance a través de una sólida cartera de terapias genéticas basadas en AAV para enfermedades genéticas raras, incluidos tratamientos en investigación para el síndrome de Rett, una forma genética de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y ataxia de Friedreich.
Novartis Gene Therapies también establece una presencia global perfecta para Zolgensma y las terapias genéticas futuras. En lugar de alternar entre las marcas generales AveXis y Novartis por mercado, la empresa se une bajo una sola bandera como una entidad unificada.
"Nuestros pacientes y sus familias son la motivación de todo lo que hacemos y, bajo el lema de Novartis Gene Therapies, nuestro dedicado equipo seguirá creando toda una vida de posibilidades para las personas que padecen enfermedades genéticas raras", afirmó Lennon.
"Convertirnos en Novartis Gene Therapies simboliza la importancia de nuestros avances en terapia génica para el futuro de Novartis y nuestro liderazgo en la industria en general".
Novartis Gene Therapies cuenta con más de 2000 empleados en instalaciones corporativas, de fabricación y de investigación en los EE. UU. (Illinois, Carolina del Norte, Colorado, California); Zurich, Suiza; y Tokio. Con casi 1 millón de pies cuadrados de capacidad de fabricación de terapia génica, Novartis Gene Therapies es el mayor fabricante de terapia génica del mundo.
(C) Centro de Biotecnología de Carolina del Norte
Fuente del artículo original: WRAL TechWire