El último producto derivado del Centro de Terapia Génica de la UNC quiere encontrar una cura para la hemofilia
Fecha de publicación:El centro de terapia genética de UNC-Chapel Hill ha dado origen a otra nueva empresa en el Triángulo.
La última escisión es GeneVentiv Therapeutics, con sede en Raleigh, que anunció a principios de este mes que ha firmó un acuerdo de licencia con la universidad.
El acuerdo permite a GeneVentiv desarrollar un tratamiento para la hemofilia basado en investigaciones de Dr. Chengwen Li, que dirige un laboratorio dentro del centro de terapia génica. GeneVentiv incluye a Li como su cofundador y asesor científico.
El centro de terapia génica de la UNC ha sido prolífico en la creación de productos derivados vinculados a sus investigadores en los últimos años. En particular, su líder Jude Samulski acaba de vendió su startup Asklepios BioPharmaceutical al gigante farmacéutico alemán Bayer por hasta $4 mil millones.
En los últimos años, la terapia génica ha pasado de ser una idea experimental a convertirse en uno de los sectores más populares del mundo de la biotecnología. La primera tratamiento de terapia génica aprobado La decisión de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. se produjo en 2017 y, desde entonces, empresas de renombre como Pfizer y Bayer han invertido cientos de millones de dólares en empresas que desarrollan terapias genéticas.
La terapia se dirige a genes para tratar enfermedades de diversas formas, como reemplazar un gen mutado que causa una enfermedad por uno sano, eliminar genes mutados o agregar un gen nuevo para contrarrestar una enfermedad.
GeneVentiv se centra en la hemofilia, una enfermedad genética famoso asociado con la reina Victoria de Inglaterra, quien transmitió el gen de la enfermedad a varias casas reales de toda Europa en el siglo XIX.
La hemofilia hace que la sangre no coagule adecuadamente, lo que provoca hemorragias graves incluso por lesiones menores, como un corte al afeitarse o un hematoma.
La enfermedad es causada por una mutación de los genes que proporcionan la capacidad de producir proteínas de coagulación y ocurre en aproximadamente uno de cada 5.000 nacimientos masculinos, según el Centros de Control y Prevención de Enfermedades. Sin embargo, las mujeres también pueden sufrir hemofilia. es mucho mas raro.
Dos formas de la enfermedad, la hemofilia A (causada por la falta del factor VIII de coagulación sanguínea) y la hemofilia B (falta del factor IX), constituyen la mayoría de los casos. según Stanford Health Care.
Damon Race, director ejecutivo de GeneVentiv, dijo que la tecnología de Li se destaca porque ofrece potencialmente un tratamiento para todos los tipos de hemofilia.
Con muchos tratamientos para la hemofilia, como las infusiones de concentrado de factor de coagulación, los pacientes pueden desarrollar inhibidores, o anticuerpos que impiden que el tratamiento funcione. Según los CDC, aproximadamente una de cada cinco personas con hemofilia A y aproximadamente tres de cada 100 con hemofilia B desarrollarán inhibidores.
Race dijo que estos inhibidores también pueden afectar los tratamientos de terapia génica. Pero GeneVentiv cree que su tratamiento puede solucionar ese problema centrándose en el factor V de coagulación sanguínea, que tiene un riesgo mínimo de desarrollar inhibidores.
Si se pudieran aumentar los niveles de producción de factor V mediante la terapia génica, cree la compañía, se podría restablecer la coagulación normal sin necesidad de factor VIII o IX.
"La gente suele pensar que, debido a que es una enfermedad rara y porque hay otras terapias genéticas en desarrollo, es un espacio maduro", dijo Race sobre el mercado de tratamientos para la hemofilia. "Y, de hecho, podríamos ser los primeros en comercializar pacientes con inhibidores".
Si algún día se demuestra que el tratamiento experimental de GeneVentiv es eficaz, también podría reducir el costo de la atención hemofílica. Los tratamientos actuales para la hemofilia cuestan un promedio de más de $270.000 anualmente por paciente, informó NPR.
Eso no incluye otros costos de salud asociados con la enfermedad. Los pacientes con hemofilia frecuentemente necesitar reemplazos de rodilla, Por ejemplo.
"Si se pudiera obtener una cura con una sola infusión, entonces eso... ahorraría al sistema de atención médica quizás $22 millones a lo largo de la vida", dijo Race.
Es más, “es un tremendo aumento en tu calidad de vida”, dijo, “no tener que preocuparte por cortarte al afeitarte, no preocuparte por un hematoma que podría resultar en una hemorragia interna incontrolada y saber que estás curado”. . Esa esperanza no ha estado disponible para los pacientes con inhibidores”.
"Aquí tenemos lo que es potencialmente una cura universal para todos los tipos de hemofilia", dijo Race.
La compañía planea iniciar los ensayos clínicos del tratamiento a mediados de 2022, según su sitio web.
Esta historia fue producida con el apoyo financiero de una coalición de socios liderada por Innovate Raleigh como parte de un programa de becas de periodismo independiente. N&O mantiene pleno control editorial del trabajo. Aprende más; ir a bit.ly/newsinnovate
Fuente del artículo original: Noticias y observador