La empresa farmacéutica de Durham BioCryst recibe la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de trastornos genéticos
Fecha de publicación:Con sede en Durham biocristal, que descubre y desarrolla medicamentos para tratar enfermedades raras, dijo que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha concedido la designación de medicamento huérfano a su terapia experimental para tratar la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP).
La FOP es un trastorno genético muy raro y gravemente incapacitante que provoca la formación irregular de hueso en músculos, tendones, ligamentos y otros tejidos conectivos. Con el tiempo, la afección puede provocar articulaciones fusionadas, deformidades, movilidad restringida y muerte prematura.
El estatus de medicamento huérfano de la FDA promueve el desarrollo de medicamentos o productos biológicos que tratan enfermedades o afecciones médicas que afectan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos. Las empresas que reciben la designación son elegibles para recibir incentivos que pueden incluir créditos fiscales para ensayos clínicos, exención de tarifas de usuario y hasta siete años de exclusividad en el mercado tras la aprobación del producto.
El nuevo medicamento FOP de BioCryst, BCX9250, ya había recibido la designación de vía rápida de la FDA a principios de este año, así como el estatus de medicamento huérfano y la designación PRIME de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). El programa de vía rápida de la FDA y el sistema PRIME de la EMA están diseñados para acelerar el proceso de desarrollo de medicamentos que traten afecciones graves y satisfagan necesidades médicas no cubiertas.
"Apreciamos la decisión de la FDA de otorgar la designación de medicamento huérfano a BCX9250 mientras trabajamos hacia nuestro objetivo de llevar esta importante terapia oral en investigación a los pacientes con FOP", dijo Helen Thackray, MD, directora de investigación y desarrollo de BioCryst. "Los beneficios que tenemos disponibles a través de esta designación (y las designaciones que recibimos anteriormente de la FDA y la EMA) tienen el potencial de hacer avanzar nuestro programa de inhibidores de ALK-2 de la manera más eficiente posible a medida que avanzamos hacia el inicio de los ensayos en pacientes con FOP el próximo año".
BCX9250 es un nuevo inhibidor de la quinasa-2 similar al receptor de activina oral (ALK-2) diseñado para restringir la enzima ALK-2, que es parte de la vía normal de formación ósea. Según BioCryst, es necesaria una mutación activadora en ALK-2 para que se produzca FOP, lo que convierte a la enzima ALK-2 en un objetivo ideal para un tratamiento eficaz.
La compañía dijo que sus ensayos clínicos de fase 1 han demostrado que BCX9250 es seguro y bien tolerado por los pacientes.
BioCryst, que cotiza en la bolsa de valores Nasdaq con el símbolo BCRX, se fundó en 1986 y trasladó su sede a Durham en 2010. Se centra en medicamentos de molécula pequeña en los que las enzimas desempeñan un papel clave en la vía biológica.
El medicamento oral ORLADEYO de BioCryst y su infusión intravenosa RAPIVAB están aprobados en EE. UU. y en múltiples mercados globales. ORLADEYO es una terapia para el angioedema hereditario (AEH), un trastorno que afecta a los vasos sanguíneos y provoca hinchazón recurrente de las extremidades, la cara, el tracto intestinal y las vías respiratorias. RAPIVAB se usa para tratar la gripe.
(C) Centro de Biotecnología de Carolina del Norte
Fuente del artículo original: WRAL TechWire