El profesor de Duke gana una subvención de más de $75,000 para estudiar moléculas para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas
Fecha de publicación:NUEVA YORK — Kenneth Matthew Scaglione, profesor asistente en el Departamento de Genética Molecular y Microbiología de la Universidad de Duke en el Centro de Neurodegeneración y Neuroterapéutica, ganó una subvención por un total de más de $75,000 de CurePSP, la fundación para la neurodegeneración en la plenitud de la vida.
Es uno de los cuatro investigadores que recibirán subvenciones de riesgo por un total de $300.000 para la investigación de la parálisis supranuclear progresiva (PSP) y la enfermedad relacionada, la degeneración corticobasal (CBD). Los estudios investigarán los mecanismos de agregación de la proteína tau tóxica en el cerebro.
Tau es una proteína cerebral normal que, cuando se pliega sobre sí misma de forma anormal, forma grupos llamados ovillos neurofibrilares que son tóxicos para algunos tipos de células cerebrales. En los casos de PSP y CBD, las células cerebrales involucradas son importantes en el control del movimiento, el comportamiento y el pensamiento. A diferencia de muchos otros trastornos de la agregación de tau, la PSP y el CBD son tauopatías puras, lo que significa que ninguna otra proteína se agrupa junto con la tau. Esto convierte a estos trastornos en buenos temas para estudiar la patología implicada en muchas otras afecciones neurodegenerativas, a menudo más comunes, incluida la enfermedad de Alzheimer, que afecta a unos seis millones de personas sólo en Estados Unidos.
Scaglione está investigando la regulación de moléculas pequeñas de una proteína E3 de control de calidad para tratar la parálisis supranuclear progresiva (PSP).
La proteína Hsc70, o CHIP, acelera la eliminación de tau del cerebro. Este proyecto pretende identificar compuestos que estimulen las funciones de CHIP. Una de estas funciones importantes es la de enzima E3, que es una parte importante de uno de los mecanismos de “eliminación de basura” de las células cerebrales llamado sistema ubiquitina-proteasoma (UPS). E3 permite que el UPS reconozca proteínas específicas para su eliminación adecuada. Encontrar nuevos compuestos para estimular esta función es un primer paso importante hacia el desarrollo de moléculas pequeñas (es decir, dosificables por vía oral) para retardar o prevenir la progresión de la PSP y el CBD.
El programa Venture Grants de CurePSP proporciona financiación inicial para investigadores que inician su carrera y desean probar sus ideas innovadoras. Las solicitudes de subvención son revisadas por el eminente Consejo Asesor Científico (SAB) internacional de CurePSP, presidido por el Dr. Golbe. El programa Venture Grants de CurePSP es una de las pocas fuentes de financiación para investigaciones en fase inicial sobre PSP y CBD.
CurePSP es la organización sin fines de lucro que se ocupa de las enfermedades neurodegenerativas de la vida, un espectro de trastornos cerebrales fatales que a menudo aparecen durante los años más productivos y gratificantes de una persona. Desde su fundación en 1990, CurePSP ha financiado más de 180 estudios de investigación y es una fuente líder de apoyo y defensa para pacientes, familias y otros cuidadores, y de educación e información para médicos y profesionales de la salud afines.