Impulso a las empresas de terapia génica de Carolina del Norte: un nuevo consorcio de enfermedades raras
Fecha de publicación:Los casi 30 millones de estadounidenses que padecen enfermedades raras han recibido buenas noticias.
Los Institutos Nacionales de Salud, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. y un grupo de compañías farmacéuticas y organizaciones sin fines de lucro se han unido para acelerar el desarrollo de nuevos tratamientos de terapia génica. También son buenas noticias para Carolina del Norte, que alberga cerca de 50 empresas centradas en terapias génicas y enfermedades raras que proporcionan empleo a varios miles de residentes de Tar Heel.
¿Qué se llama el Consorcio de terapia genética a medida – o BGTC – se lanzó hace poco menos de dos meses. Es parte de la Asociación para Acelerar Medicamentos (AMP, por sus siglas en inglés) de los NIH, una colaboración público-privada para acelerar el desarrollo de fármacos para diferentes enfermedades. Se han adherido diez compañías farmacéuticas globales y la mitad de organizaciones de pacientes sin fines de lucro, así como 11 institutos, centros e iniciativas de los NIH.
El proyecto está gestionado por la Fundación de los Institutos Nacionales de Salud, cuya misión es promover descubrimientos biomédicos que mejoren la vida de las personas.
Actualmente existen en este país unas 7.000 enfermedades raras, 5.000 de las cuales se deben a factores genéticos, según el BGTC. Un solo gen dañado causa casi 80% de enfermedades genéticas raras, lo que deja a millones de pacientes en los EE. UU. sufriendo sin muchas esperanzas de mejora. Actualmente, sólo dos de estas enfermedades cuentan con tratamientos de terapia génica aprobados por la FDA.
BGTC dijo que la mayoría de las enfermedades hereditarias raras provienen de una mutación genética específica que ya se conoce, lo que hace que la terapia génica sea una solución prometedora.
Una terapia personalizada (o “a medida”) podría corregir o reemplazar genes defectuosos por genes funcionales, según el director de los NIH, Francis S. Collins, MD, Ph.D. "Ahora existen importantes oportunidades para mejorar el complejo proceso de desarrollo de terapias genéticas que acelerarían el progreso científico y, lo más importante, proporcionarían beneficios a los pacientes al aumentar el número de terapias genéticas efectivas", dijo.
Pero el desarrollo es costoso, complejo y requiere mucho tiempo. Y los trastornos raros –por definición– afectan sólo a un pequeño número de pacientes. Por lo tanto, la mayoría de las compañías farmacéuticas no están dispuestas a invertir años de investigación y millones de dólares para llevar al mercado una terapia genética para una sola enfermedad, dijo Joni L. Rutter, Ph.D., directora interina del Centro Nacional para el Avance de las Ciencias Traslacionales de los NIH.
BGTC espera cambiar ese paradigma. El consorcio quiere empezar con un vector de distribución de genes común conocido como virus adenoasociado (AAV). Se considera una de las plataformas de administración de genes más eficaces para muchas enfermedades humanas.
La asociación dijo que apoyará una serie de proyectos de investigación y ensayos clínicos para crear nuevas herramientas para el desarrollo clínico y la evaluación regulatoria de AAV. "El BGTC tiene como objetivo hacer que la búsqueda de terapias personalizadas sea más fácil, rápida y menos costosa para incentivar a más empresas a invertir en este espacio y llevar tratamientos a los pacientes", señaló Rutter.
El objetivo, con el tiempo, es encontrar formas de reducir los costos iniciales del desarrollo de la terapia génica, estandarizar la tecnología y hacerla disponible para una gama más amplia de enfermedades. El programa BCTC creará un conjunto universal de pruebas analíticas para acelerar la fabricación de genes y vectores. Y el consorcio buscará formas de racionalizar el marco regulatorio.
"Al aprovechar la experiencia con una tecnología de plataforma y estandarizar los procesos, se puede acelerar el desarrollo de productos de terapia génica para permitir un acceso más oportuno a nuevas terapias prometedoras para los pacientes que más las necesitan", afirmó Peter Marks, MD, PhD., director de Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA.
Los miembros del consorcio aportarán alrededor de $76 millones durante los próximos cinco años para respaldar sus proyectos. BGTC dijo que financiará la investigación de entre cuatro y seis ensayos clínicos, cada uno centrado en una enfermedad rara, de un solo gen, para la cual no existen actualmente terapias genéticas ni programas comerciales. Se dirigen a tres áreas de enfermedades: lupus, Alzheimer y diabetes tipo 2.
"Las personas con terribles trastornos genéticos necesitan urgentemente soluciones", afirmó Collins. "El BGTC promete transformar el campo de la terapia génica para que podamos tratar, o incluso curar, enfermedades raras para las que no existe ninguna terapia actual".
Carolina del Norte, con sus importantes recursos biotecnológicos y académicos, se ha convertido en una destacada incubadora de nuevas empresas de biotecnología de vanguardia. "La terapia génica es un área de rápido desarrollo dentro de la infraestructura biotecnológica de nuestro estado", dijo Sara Imhof, Ph.D., directora senior de salud de precisión del Centro de Biotecnología de Carolina del Norte. “Nuestro ecosistema relacionado está bien posicionado para contribuir y beneficiarse del Consorcio de Terapia Génica Bespoke. Es un momento emocionante, tanto para los pacientes que necesitan desesperadamente los beneficios que la terapia génica puede brindar como para nuestros innovadores y líderes de la industria que se dedican a esta importante área de la ciencia”.
Fuente del artículo original: WRAL TechWire