AskBio y la UNC se unen para desarrollar una terapia genética para el síndrome de Angelman
Fecha de publicación:PARQUE DEL TRIÁNGULO DE INVESTIGACIÓN — Hay esperanza en el horizonte para las personas que luchan contra el raro trastorno neurogenético síndrome de Angelman, gracias a una asociación recién formada entre una empresa de terapia génica Triangle y la Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill.
Asklepios Biofarmacéutica (AskBio), una empresa de terapia génica en etapa clínica con sede en Research Triangle Park, ha unido fuerzas con la universidad, "aprovechando investigaciones innovadoras" con la tecnología patentada de virus adenoasociados (AAV) de la empresa para desarrollar una terapia viable para las raras enfermedades neurogenéticas. trastorno.
Ninguno de los socios reveló los términos financieros del acuerdo.
"Las personas con síndrome de Angelman enfrentan desafíos durante toda su vida y nuestros enfoques de terapia génica tienen el potencial de corregir este trastorno desde sus raíces genéticas", dijo Mark Zylka, PhD, director del Centro de Neurociencia de la UNC.
"Estamos increíblemente entusiasmados de asociarnos con AskBio, ya que han sido vanguardia en terapias genéticas clínicas para enfermedades raras".
500.000 PERSONAS EN TODO EL MUNDO
El síndrome de Angelman es causado por la pérdida de función del gen UBE3A. El trastorno ocurre en aproximadamente una de cada 15.000 personas, o alrededor de 500.000 personas en todo el mundo, y actualmente no existe cura. según la Fundación del Síndrome de Angelman.
Además de los síntomas que alteran la vida, como los déficits motores y del habla, más del 80 por ciento de los pacientes con síndrome de Angelman experimentan epilepsia, que normalmente no responde bien a los medicamentos anticonvulsivos estándar.
Un equipo de la Facultad de Medicina de la UNC, dirigido por Zylka y Ben Philpot, Ph.D., ha generado evidencia preclínica de que la terapia génica puede ayudar a las personas con síndrome de Angelman al mejorar los resultados motores y convulsivos.
Casey Childers, director médico de AskBio, dijo que tuvo la oportunidad de conocer a los científicos por primera vez a finales de 2018, después de conocer su trabajo a través de conexiones mutuas en la UNC.
"A partir de esa discusión, quedó claro que podría haber una oportunidad de apoyar su misión para los pacientes y sus familias con síndrome de Angelman aprovechando nuestra experiencia en terapia génica", dijo al Centro de Biotecnología de Carolina del Norte.
AskBio es una empresa privada de terapia génica en etapa clínica dedicada a mejorar las vidas de niños y adultos con trastornos genéticos. Iniciado con financiación de NCBiotech, ahora es reconocido como líder mundial en tecnologías de terapia génica.
La plataforma de terapia génica de AskBio incluye una extensa biblioteca de promotores y cápsides de virus adenoasociados (AAV), y un proceso de fabricación de líneas celulares patentado líder en la industria llamado Pro10.
La compañía ha generado cientos de cápsidas y promotores de AAV de tercera generación, varios de los cuales han entrado en pruebas clínicas, y posee más de 500 patentes en áreas como la producción de AAV y cápsidas quiméricas y autocomplementarias.
También está bien financiada después de recibir un impulso de $225 millones de TPG Capital y Vida Ventures a cambio de una participación minoritaria en la empresa en abril pasado.
TRANSFORMANDO VIDAS
Childers dijo que AskBio está entusiasmado de trabajar con el equipo de la UNC para avanzar en este proyecto.
"En este momento, estamos en las primeras etapas para determinar la vía más eficaz para traducir el trabajo preclínico en un producto clínico".
Amanda Moore, directora ejecutiva de la Angelman Syndrome Foundation, también acogió con satisfacción la asociación entre AskBio y la UNC.
“La Fundación del Síndrome de Angelman se enorgullece desde hace mucho tiempo de apoyar el trabajo de los investigadores de la UNC, los Dres. Ben Philpot y Mark Zylka, e invertir en ciencia que afecte positivamente a la comunidad con síndrome de Angelman”, dijo.
"La colaboración entre la UNC y AskBio nos acerca un paso más a la entrega de una terapia genética viable a las personas y familias a las que servimos".