9 Meters Biopharma, con sede en Raleigh, comienza un ensayo con pacientes para enfermedades gastrointestinales raras
Fecha de publicación:RALEIGH – 9 Meters Biopharma, una compañía de gastroenterología rara en etapa clínica con sede en Raleigh, comenzó a dosificar a los primeros pacientes de su ensayo clínico de Fase 1b/2a para evaluar NM-002 en adultos con síndrome del intestino corto (SIC), anunció esta semana.
El SIC es una enfermedad huérfana potencialmente mortal causada por un acortamiento significativo del tracto gastrointestinal, que conduce a una absorción deficiente de nutrientes. Muchos pacientes con SIC dependen, al menos en parte, del apoyo parenteral, un método intravenoso para proporcionar hidratación, nutrientes esenciales y electrolitos.
El tratamiento de 9 Meters, NM-002, es un agonista del receptor del péptido similar al glucagón-1 (GLP-1) inyectable de acción prolongada diseñado específicamente para tratar la motilidad gástrica en pacientes con SIC al disminuir el tiempo de tránsito digestivo.
Su director ejecutivo y presidente, John Temperato, sostiene que puede reducir la dependencia del apoyo parenteral.
"9 Meters busca ofrecer una opción terapéutica para los pacientes con SIC que mitigue la dependencia del apoyo parenteral y minimice la frecuencia de dosificación para los pacientes", dijo en un comunicado. “Cuando un tracto gastrointestinal acortado es incapaz de absorber suficientes nutrientes y líquidos, el apoyo parenteral es una medida que salva vidas. Sin embargo, la suplementación intravenosa es extremadamente onerosa y puede aumentar el riesgo de infección en el lugar de la inyección o de complicaciones renales o hepáticas. Esperamos que NM-002 pueda mejorar la calidad de vida de estos pacientes”.
9 Meters es el producto de Innovate Biopharmaceuticals, con sede en Raleigh, recientemente fusionada, una empresa de biotecnología en etapa clínica centrada en el desarrollo de nuevas terapias para enfermedades autoinmunes e inflamatorias, y RDD Pharma, con sede en Israel, una startup centrada en terapias huérfanas e innovadoras para trastornos gastrointestinales.
En la competencia de mayo, la compañía también recaudó $22 millones en nueva financiación liderada por Orbimed Advisors, LLC, y la firma de la fusión previamente anunciada con Naia Rare Diseases, una empresa que desarrolla un GLP-1 patentado de acción prolongada para el tratamiento del síndrome del intestino corto. .
9 Metros, que lleva el nombre de la longitud aproximada del tracto digestivo, se centra en enfermedades gastrointestinales especializadas, raras y huérfanas.
9 Meters dijo que el ensayo clínico de fase 1b/2a es un estudio abierto de un solo centro que evalúa la seguridad y tolerabilidad de tres dosis crecientes de NM-002 en pacientes adultos con SIC. Los pacientes de cada una de las tres cohortes recibirán dos dosis de NM-002 con dos semanas de diferencia. El cambio en el volumen de producción diaria de orina se designa como el criterio de valoración principal, como un indicador inversamente relacionado para el uso de soporte parenteral.
NM-002 recibió la designación de huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.
La prueba se lleva a cabo en Cedars-Sinai en Los Ángeles y se esperan resultados para la primera mitad de 2021.
También está trabajando para recibir resultados de primera línea para un ensayo de fase 3 en curso sobre la enfermedad celíaca en 2021.
Fuente del artículo original: WRAL TechWire