Seneste spinoff fra UNC's Genterapi Center ønsker at finde en kur mod hæmofili
Udgivelsesdato:UNC-Chapel Hills genterapicenter har født endnu en startup i trekanten.
Det seneste spinoff er Raleigh-baserede GeneVentiv Therapeutics, som tidligere på måneden annoncerede, at det har underskrevet en licensaftale med universitetet.
Aftalen giver GeneVentiv mulighed for at udvikle en hæmofilibehandling baseret på forskning fra Dr. Chengwen Li, der driver et laboratorium inden for genterapicentret. GeneVentiv angiver Li som sin medstifter og en videnskabelig rådgiver.
UNCs genterapicenter har været produktivt i at skabe spinoffs knyttet til sine forskere i de seneste år. Mest bemærkelsesværdigt er dets leder Jude Samulski netop solgte sin startup Asklepios BioPharmaceutical til den tyske medicinalgigant Bayer for op til $4 mia.
I de seneste par år er genterapi vokset fra en eksperimentel idé til en af de hotteste sektorer i den bioteknologiske verden. Den første godkendt genterapibehandling af US Food and Drug Administration kom i 2017, og siden da har store navnevirksomheder som Pfizer og Bayer investeret hundredvis af millioner af dollars i virksomheder, der udvikler genterapi.
Behandlingen retter sig mod gener til at behandle sygdomme på en række forskellige måder, som at erstatte et muteret gen, der forårsager en sygdom, med et sundt, at slå muterede gener ud eller tilføje et nyt gen for at modvirke en sygdom.
GeneVentiv fokuserer på hæmofili, en genetisk sygdom berømt forbundet med dronning Victoria af England, der gav genet for sygdommen videre til flere kongehuse i hele Europa i 1800-tallet.
Hæmofili får blodet til ikke at størkne ordentligt, hvilket fører til alvorlige blødninger fra selv mindre skader, såsom et snit fra barbering eller et blåt mærke.
Sygdommen er forårsaget af en mutation af de gener, der giver evnen til at danne koagulationsproteiner, og den forekommer i omkring én ud af hver 5.000 mandlige fødsler, ifølge Centre for Disease Control and Prevention. Kvinder kan dog også lide af hæmofili det er meget sjældnere.
To former for sygdommen, hæmofili A (forårsaget af mangel på blodkoagulationsfaktor VIII) og hæmofili B (mangel på faktor IX), udgør de fleste tilfælde, ifølge Stanford Health Care.
Damon Race, CEO for GeneVentiv, sagde, at Lis teknologi skiller sig ud, fordi den potentielt tilbyder en behandling for alle typer hæmofili.
Med mange behandlinger af hæmofili, som infusioner af koagulationsfaktorkoncentrat, kan patienter udvikle inhibitorer, eller antistoffer, der forhindrer behandlingen i at virke. Ifølge CDC vil cirka en ud af fem personer med hæmofili A og omkring tre ud af 100 med hæmofili B udvikle inhibitorer.
Race sagde, at disse inhibitorer også kan påvirke genterapibehandlinger. Men GeneVentiv mener, at dens behandling kan omgå det problem ved at fokusere på blodkoagulationsfaktor V, som har en minimal risiko for at udvikle hæmmere.
Hvis du kunne øge faktor V-produktionsniveauerne gennem genterapi, mener virksomheden, at du kunne genoprette normal koagulation uden behov for faktor VIII eller IX.
"Folk tror ofte, fordi det er en sjælden sygdom, og fordi der er andre genterapier under udvikling, at det er et modent rum," sagde Race om markedet for hæmofilibehandlinger. "Og faktisk kunne vi være de første til at markedsføre for inhibitorpatienter."
Hvis GeneVentivs eksperimentelle behandling en dag viser sig at være effektiv, kan den også potentielt sænke omkostningerne ved hæmofilbehandling. Nuværende behandlinger for hæmofili koster i gennemsnit på mere end $270.000 årligt per patient, rapporterede NPR.
Det inkluderer ikke andre sundhedsomkostninger forbundet med sygdommen. Hæmofili patienter hyppigt skal have udskiftning af knæet, for eksempel.
"Hvis du kunne få en enkelt infusionskur, så er det ... at spare sundhedssystemet for måske $22 millioner i løbet af et helt liv," sagde Race.
Endnu mere, "det er en enorm stigning i din livskvalitet," sagde han, "ikke at skulle bekymre dig om at barbere dig selv, ikke at bekymre dig om et blåt mærke, der kan resultere i indre ukontrollerede blødninger, og at vide, at du er helbredt. . Det håb har ikke været tilgængeligt for patienter med inhibitorer."
"Her har vi, hvad der potentielt er en universel kur mod alle typer hæmofili," sagde Race.
Virksomheden planlægger at starte kliniske forsøg med behandlingen i midten af 2022, ifølge sin hjemmeside.
Denne historie blev produceret med økonomisk støtte fra en koalition af partnere ledet af Innovate Raleigh som en del af et uafhængigt journalistisk stipendiumsprogram. N&O har fuld redaktionel kontrol med arbejdet. Lær mere; gå til bit.ly/newsinnovate
Original artikelkilde: Nyheder & Observer