Durham startup Tellus rykker tættere på OK for neonatal hjernebehandling

Udgivelsesdato: 23. oktober 2020

DURHAM – Tellus Therapeutics nærmer sig godkendelse af sin neonatale hjerneskadebehandling.

I denne uge meddelte det Durham-baserede biotekselskab med fokus på neonatal sundhed, at US Food and Drug Administration har givet Orphan Drug og Rare Pediatric Drug betegnelser for sit TT-20-program.

Programmet er rettet mod diffus hvid stofskade (DWMI) hos præmature spædbørn under 32 ugers svangerskabsalder.

"[Disse] betegnelser fra FDA er en vigtig milepæl for vores TT-20-program og understreger behovet for at finde behandlinger for DWMI, den dominerende form for hjerneskade blandt nyfødte, der overlever for tidlig fødsel," sagde Jason Kralic, Ph.D. , administrerende direktør og medstifter af Tellus.

Med denne betegnelse er Tellus nu berettiget til en prioritetsgennemgangskupon, som kan bruges til at opnå FDA-gennemgang af en ny lægemiddelansøgning (NDA) for et andet produkt i en fremskyndet periode på seks måneder.

I december 2019 modtog Tellus et lån på $250.000 fra North Carolina Biotechnology Center for at udvikle sin behandling.

"Både den finansielle og intellektuelle kapital leveret af NCBiotech har været enormt nyttig for Tellus," sagde Kallic og tilføjede, at FDA-udpegningsansøgningerne var dækket af lånet.

"[Det er] et glimrende eksempel på, hvordan [denne] finansiering har lettet vores evne til at opnå forskning og udvikling og virksomhedens milepæle."

BRYDER NY GRUND

Tellus blev grundlagt i 2018 og fokuserer på at udvikle sikre og effektive behandlinger til udækkede behov hos nyfødte.

Hvert år bliver omkring en ud af 10 babyer i USA født for tidligt.

Resultatet: en signifikant øget risiko for skader i hvid substans (myelin), hvilket fører til livslange neurologiske svækkelser, herunder underskud i kognitiv funktion og autismespektrumforstyrrelser.

DWMI er den mest udbredte form for premature neonatal cerebral skade og er en stærk prædiktor for dårlige neurologiske resultater.

For at bekæmpe dette udvikler Tellus nye små molekyler, der stammer fra human modermælk som en form for behandling hos nyfødte.

Virksomhedens ledende molekyle har vist sig at fremme myelinisering og efterfølgende reversering af motoriske underskud i dyremodeller af skader på hvid substans.

Tellus forfølger nu en "First-in-neonate" regulatorisk vej for at evaluere sikkerhed og effekt hos nyfødte med hjerneskade.

"Uden FDA-godkendte lægemidler til DWMI ser vi frem til fortsat samarbejde med FDA, når vi yderligere definerer en regulatorisk vej for TT-20 i DWMI og andre neonatale tilstande," sagde Kralic.

Ud over NCBiotech-lånet har Tellus rejst $75.000 i form af en konvertibel seddel fra MedBlue, vundet $100.000 fra en MassChallenge pitch-konkurrence og er støttet af en $500.000 Duke Clinical & Translational Science Institute Award.

SER FREM TIL

Tellus sigter mod at rejse en Seed/Serie A-investering inden januar 2021, fortalte Kralic til NCBiotech.

Han identificerede ikke det nøjagtige beløb, men sagde, at midlerne ville dække et præ-undersøgelsesmøde om ny lægemiddelansøgning i slutningen af 2021, sammen med dets ansøgning om et "først-i-neonat" klinisk forsøg i 2022.

Derudover vil Tellus finansiere "en pipeline-udvikling rettet mod andre neonatale udækkede behov."

Virksomheden har også styrket sit videnskabelige rådgivende udvalg for at hjælpe med at guide dens udvikling, og udpege Terrie Inder, MD, og Chi Hornik, PharmD, BCPS, til dets bestyrelse.

Inder er formand for afdelingen for pædiatrisk nyfødtmedicin på Brigham and Women's Hospital i Boston. Hun er også Mary Ellen Avery-professor i pædiatri inden for Newborn Medicine ved Harvard Medical School.

Hornik er direktør for klinisk forskning i afdelingen for Pediatric Critical Care Medicine ved Duke University.

De forventes at vejlede virksomheden om kliniske udviklingsprogrammer, især dets førende DWMI-program, også kendt som TT-20. Dens formål er motoriske komplikationer og andre handicap forbundet med cerebral parese hos for tidligt fødte børn.

"Vi er begejstrede for at kunne udnytte deres forskellige perspektiver, dybtgående ekspertise og enorme indsigt i neonatal forskning og kritisk pleje," sagde Eric Benner, MD, Ph.D., Tellus' videnskabelige chef og medstifter.

De slutter sig til Simon Gregory, Ph.D., videnskabelig medstifter, som er professor i afdelingen for neurologi og forskningsdirektør for Duke Center for Autoimmunitet og Multipel Sklerose ved Duke University.

Original artikelkilde: WRAL TechWire