Durham lægemiddelfirmaet BioCryst modtager orphan drug designation til behandling af genetiske lidelser

Udgivelsesdato: 2. september 2022

Durham-baseret BioCryst, som opdager og udvikler medicin til behandling af sjældne sygdomme, sagde den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministration har givet orphan drug-betegnelse for sin eksperimentelle terapi til behandling af fibrodysplasia ossificans progressive (FOP).

FOP er en ultrasjælden og alvorligt invaliderende genetisk lidelse, der forårsager uregelmæssig dannelse af knogler i muskler, sener, ledbånd og andet bindevæv. Over tid kan tilstanden forårsage sammensmeltede led, deformiteter, begrænset mobilitet og for tidlig død.

FDA's orphan drug status fremmer udviklingen af lægemidler eller biologiske lægemidler, der behandler sygdomme eller medicinske tilstande, der påvirker færre end 200.000 mennesker i USA. Virksomheder, der modtager betegnelsen, er berettiget til incitamenter, der kan omfatte skattefradrag for kliniske forsøg, fritagelse for brugergebyrer og op til syv års markedseksklusivitet efter produktgodkendelse.

BioCrysts nye FOP-medicin, BCX9250, havde allerede modtaget fast track-betegnelse fra FDA tidligere på året, såvel som både orphan drug-status og PRIME-betegnelse fra European Medicines Agency (EMA). FDA's fast track-program og EMA's PRIME-system er begge designet til at fremskynde processen med at udvikle lægemidler, der behandler alvorlige tilstande og opfylder udækkede medicinske behov.

"Vi sætter pris på FDA's beslutning om at tildele orphan drug designation til BCX9250, da vi arbejder hen imod vores mål om at bringe denne vigtige orale undersøgelsesterapi til FOP-patienter," sagde Helen Thackray, MD, BioCrysts forsknings- og udviklingschef. "De fordele, der er tilgængelige for os gennem denne betegnelse - og de betegnelser, vi tidligere har modtaget fra FDA og EMA - har potentialet til at fremme vores ALK-2-hæmmerprogram så effektivt som muligt, når vi bevæger os mod at begynde forsøg med FOP-patienter næste år."

BCX9250 er en ny, oral aktivinreceptorlignende kinase-2 (ALK-2) hæmmer designet til at begrænse ALK-2 enzymet, som er en del af den normale vej for knogledannelse. En aktiverende mutation i ALK-2 er nødvendig for at FOP kan opstå, hvilket gør ALK-2-enzymet til et ideelt mål for en effektiv behandling, ifølge BioCryst.

Virksomheden sagde, at dets kliniske fase 1-forsøg har vist, at BCX9250 er sikkert og godt tolereret af patienter.

BioCryst, som handler på Nasdaq-børsen under symbolet BCRX, blev grundlagt i 1986 og flyttede sit hovedkvarter til Durham i 2010. Det fokuserer på småmolekylære lægemidler, hvor enzymer spiller en nøglerolle i den biologiske vej.

BioCrysts orale medicin ORLADEYO og dets intravenøse infusion RAPIVAB er godkendt i USA og flere globale markeder. ORLADEYO er en behandling for arvelig angioødem (HAE), en lidelse, der påvirker blodkarrene, og som forårsager tilbagevendende hævelse af lemmer, ansigt, tarmkanal og luftveje. RAPIVAB bruges til at behandle influenza.

(C) NC Biotech Center

Original artikelkilde: WRAL TechWire