Durham biotech bruger nye midler til at erhverve genterapi for øjensygdomme

En Hatteras-støttet, tidlig fase af life science-virksomhed har brugt sin nye finansiering til at erhverve de eksklusive rettigheder til en genterapiplatform rettet mod øjensygdomme.

Onsdag meddelte Durham-baserede Atsena Therapeutics, at de har erhvervet de eksklusive rettigheder til en genterapi fra den franske medicinalgigant Sanofi. Behandlingen er rettet mod GUCY2D-associeret Leber congenital amaurosis (LCA1) - en genetisk øjensygdom, der påvirker nethinden og er en førende årsag til blindhed hos børn.

Opkøbet følger en finansieringsrunde på $8,1 millioner, som Atsena lukkede tidligere i år. Runden blev ledet af Durham-baserede Hatteras Venture Partners. Ud over Hatteras omfatter virksomhedens investorer Foundation Fighting Blindness' RD Fund, Osage University Partners, PBM Capital og University of Florida.

Sanofi licenserede oprindeligt teknologien fra University of Florida. Det blev først skabt i laboratoriet hos Atsenas grundlæggere Dr. Shannon Boye og Sanford Boye.

"Vi er begejstrede for, at vores genterapi for LCA1 kommer hjem til Atsena, og at vi får mulighed for at videreudvikle dens udvikling," sagde Sanford Boye, der fungerer som virksomhedens teknologichef. "Atsena blev grundlagt for at fremme behandlinger for arvelige nethindesygdomme og tror på at centrere patienternes perspektiver og behov i alt, hvad vi gør. Vi er beærede over at fortsætte med at arbejde med LCA1-patienter og deres familier, mens vi stræber efter at behandle denne invaliderende sygdom."

Ifølge virksomheden er LCA den mest almindelige årsag til blindhed hos børn, der påvirker omkring 2 til 3 børn pr. 100.000. Tilstanden er forårsaget af en generisk mutation, der resulterer i "tidlig og alvorlig synsnedsættelse eller blindhed." Den formular, som virksomheden retter sig mod, rammer omkring 20 procent af alle patienter med nethindesygdommen.

Virksomheden har et igangværende fase 1/2 klinisk forsøg, der evaluerer behandlingen af patienter. den forventer, at den anden gruppe patienter i forsøget bliver doseret til efteråret.

"Atsena er glad for at have støtte fra en entusiastisk investorbase, der deler vores dedikation til at bringe genetisk medicins livsændrende kraft til patienter, der lever med LCA1 og andre former for blindhed," sagde Patrick Ritschel, virksomhedens administrerende direktør og den tidligere co. -grundlægger af StrideBio. "Vi ser frem til at arbejde tæt sammen med vores investorer og patienter, mens vi fortsætter med at vokse, og forventer at annoncere yderligere milepæle senere i år."

Original artikelkilde: Triangle Business Journal