Duke professor vinder $75.000+ bevilling til at studere molekyler til behandling af neurodegenerativ sygdom
Udgivelsesdato:NEW YORK — Kenneth Matthew Scaglione, assisterende professor ved Duke Universitys afdeling for Molekylær Genetik og Mikrobiologi ved Center for Neurodegeneration og Neuroterapeutik, har vundet en bevilling på i alt mere end $75.000 fra CurePSP, grundlaget for neurodegeneration i livets bedste udvikling.
Han er blandt fire forskere, der får tildelt venturebevillinger på i alt $300.000 til forskning i progressiv supranuklear parese (PSP) og den relaterede sygdom, corticobasal degeneration (CBD). Undersøgelserne vil undersøge mekanismerne for giftig tau-proteinaggregering i hjernen.
Tau er et normalt hjerneprotein, der, når det foldes på sig selv på en unormal måde, danner klumper kaldet neurofibrillære sammenfiltringer, der er giftige for nogle typer hjerneceller. I tilfælde af PSP og CBD er de involverede hjerneceller vigtige i kontrollen af bevægelse, adfærd og tænkning. I modsætning til mange andre forstyrrelser af tau-aggregering, er PSP og CBD rene tauopatier, hvilket betyder, at ingen andre proteiner klumper sig sammen med tau. Dette gør disse lidelser til gode emner til at studere patologien involveret i mange andre og ofte mere almindelige neurodegenerative tilstande, herunder Alzheimers sygdom, som rammer omkring seks millioner mennesker alene i USA.
Scaglione forsker i reguleringen af små molekyler af en proteinkvalitetskontrol E3 til behandling af progressiv supranukleær parese (PSP).
Proteinet Hsc70, eller CHIP, fremskynder fjernelsen af tau fra hjernen. Dette projekt har til hensigt at identificere forbindelser, der stimulerer CHIP-funktioner. En vigtig sådan funktion er som et E3-enzym, som er en vigtig del af en af hjernecellernes "affaldsbortskaffelsesmekanismer" kaldet ubiquitin-proteasomsystemet (UPS). E3 gør det muligt for UPS'en at genkende specifikke proteiner til passende bortskaffelse. At finde nye forbindelser til at stimulere denne funktion er et vigtigt første skridt i retning af at udvikle små (det vil sige oralt doserbare) molekyler for at bremse eller forhindre udviklingen af PSP og CBD.
CurePSPs Venture Grants-program giver startfinansiering til efterforskere i den tidlige karriere, der ønsker at teste deres innovative ideer. Ansøgninger om tilskud gennemgås af CurePSP's eminente internationale Scientific Advisory Board (SAB) under ledelse af Dr. Golbe. CurePSPs Venture Grants-program er en af de få finansieringskilder til forskning i tidlig fase af PSP og CBD.
CurePSP er den nonprofitorganisation for neurodegenerative sygdomme, et spektrum af dødelige hjernesygdomme, der ofte rammer i løbet af en persons mest produktive og givende år. Siden det blev grundlagt i 1990, har CurePSP finansieret mere end 180 forskningsstudier og er en førende kilde til støtte og fortalervirksomhed for patienter, familier og andre plejere og uddannelse og information til læger og beslægtede sundhedspersonale.