Boost for NC-genterapivirksomheder – et nyt konsortium for sjældne sygdomme
Udgivelsesdato:De næsten 30 millioner amerikanere, der lider af sjældne sygdomme, har modtaget nogle gode nyheder.
National Institutes of Health, US Food and Drug Administration og en gruppe af farmaceutiske virksomheder og non-profit organisationer er gået sammen for at fremskynde udviklingen af nye genterapibehandlinger. Det er også gode nyheder for North Carolina, som er hjemsted for tæt på 50 genterapi- og sjældne sygdomsfokuserede virksomheder, der giver job til flere tusinde Tar Heel-beboere.
Hvad hedder Skræddersyet genterapikonsortium – eller BGTC – blev lanceret for lidt mindre end to måneder siden. Det er en del af NIH's Accelerating Medicines Partnership (AMP), et offentligt/privat samarbejde for at fremskynde lægemiddeludvikling på tværs af forskellige sygdomme. Ti globale medicinalvirksomheder og halvt så mange non-profit patientorganisationer samt 11 NIH-institutter, centre og initiativer har skrevet under.
Projektet ledes af Foundation for National Institutes of Health, hvis mission er at fremme biomedicinske opdagelser, der forbedrer menneskers liv.
I øjeblikket er der omkring 7.000 sjældne sygdomme i dette land, hvoraf 5.000 skyldes genetiske faktorer, ifølge BGTC. Et enkelt beskadiget gen forårsager næsten 80% af sjældne genetiske sygdomme, hvilket efterlader millioner af patienter i USA til at lide uden meget håb om forbedring. I øjeblikket har kun to af disse sygdomme FDA-godkendte genterapibehandlinger.
BGTC sagde, at de fleste sjældne arvelige sygdomme stammer fra en specifik genmutation, der allerede er kendt, hvilket gør genterapi til en lovende løsning.
En skræddersyet - eller "skræddersyet" - terapi kunne korrigere eller erstatte defekte gener med funktionelle, ifølge NIH-direktør Francis S. Collins, MD, Ph.D. "Der er nu betydelige muligheder for at forbedre den komplekse udviklingsproces for genterapier, der ville accelerere videnskabelige fremskridt og, vigtigst af alt, give gavn for patienterne ved at øge antallet af effektive genterapier," sagde han.
Men udvikling er dyrt, komplekst og tidskrævende. Og sjældne lidelser rammer – per definition – kun et lille antal patienter. Så de fleste farmavirksomheder er ikke villige til at investere mange års forskning og millioner af dollars for at bringe en enkelt-sygdom genterapi på markedet, sagde Joni L. Rutter, Ph.D., fungerende direktør for NIH's National Center for Advancing Translational Sciences.
BGTC håber at ændre dette paradigme. Konsortiet ønsker at starte med en fælles genleveringsvektor kendt som adeno-associeret virus (AAV). Det anses for at være en af de mest effektive genleveringsplatforme for mange menneskelige sygdomme.
Partnerskabet sagde, at det vil støtte en række forskningsprojekter og kliniske forsøg for at skabe nye værktøjer til AAV klinisk udvikling og reguleringsevaluering. "BGTC sigter mod at gøre det nemmere, hurtigere og billigere at forfølge skræddersyede behandlinger for at tilskynde flere virksomheder til at investere i dette rum og bringe behandlinger til patienter," påpegede Rutter.
Målet er over tid at finde måder at skære ned på forhåndsudgifter til genterapiudvikling, standardisere teknologien og gøre den tilgængelig for en bredere vifte af sygdomme. BCTC-programmet vil skabe et universelt sæt analytiske tests for at fremskynde gen- og vektorfremstilling. Og konsortiet vil lede efter måder at strømline de lovgivningsmæssige rammer på.
"Ved at udnytte erfaringen med en platformsteknologi og ved at standardisere processer kan udviklingen af genterapi-produkter accelereres for at give mere rettidig adgang til lovende nye behandlinger for patienter, der har mest brug for dem," siger Peter Marks, MD, PhD., direktør for FDA's Center for Biologisk Evaluering og Forskning.
Konsortiets medlemmer vil bidrage med omkring $76 millioner over de næste fem år for at støtte deres projekter. BGTC sagde, at det vil finansiere forskning til mellem fire og seks kliniske forsøg - hver fokuseret på en anden sjælden enkelt-gen sygdom, som ingen genterapi eller kommercielle programmer i øjeblikket eksisterer for. Tre sygdomsområder er målrettet: Lupus, Alzheimers og Type 2-diabetes.
"Folk med forfærdelige genetiske lidelser har hårdt brug for løsninger," sagde Collins. "BGTC lover at omdanne genterapiområdet, så vi kan behandle eller endda helbrede sjældne sygdomme, for hvilke der ikke findes nogen nuværende terapi."
North Carolina er med sine betydelige bioteknologiske og akademiske ressourcer blevet en fremtrædende inkubator for førende bioteknologiske startups. "Genterapi er et område i hurtig udvikling inden for vores stats bioteknologiske infrastruktur," sagde Sara Imhof, Ph.D., seniordirektør for præcisionssundhed for North Carolina Biotechnology Center. “Vores relaterede økosystem er godt positioneret til at bidrage til – og drage fordel af – Skræddersyede Genterapi-konsortiet. Det er en spændende tid, både for de patienter, der har desperat brug for de fordele, genterapi kan give, og for vores innovatører og industriledere, der er dedikeret til dette vigtige område af videnskaben."
Original artikelkilde: WRAL TechWire