AskBio, UNC går sammen om at udvikle genterapi for Angelmans syndrom
Udgivelsesdato:FORSKNINGSTREKANTPARK — Der er håb i horisonten for mennesker, der kæmper med den sjældne neurogenetiske lidelse Angelmans syndrom, takket være et nystiftet partnerskab mellem et trekantet genterapifirma og University of North Carolina i Chapel Hill.
Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), en klinisk fase genterapivirksomhed baseret i Research Triangle Park, er gået sammen med universitetet og "udnytter banebrydende forskning" med virksomhedens proprietære adeno-associated virus (AAV) teknologi for at udvikle en levedygtig terapi for den sjældne neurogenetik sygdom.
Ingen af partnerne oplyste økonomiske vilkår for aftalen.
"Individer med Angelman syndrom står over for livslange udfordringer, og vores genterapitilgange rummer potentialet til at rette op på denne lidelse ved dens genetiske rødder," sagde Mark Zylka, PhD, direktør for UNC Neuroscience Center.
"Vi er utrolig glade for at samarbejde med AskBio, da de har været fortrop inden for klinisk genterapi til sjældne sygdomme."
500.000 PERSONER I VERDEN
Angelmans syndrom er forårsaget af tab af funktion af UBE3A-genet. Lidelsen forekommer hos cirka én ud af 15.000 mennesker, eller omkring 500.000 personer på verdensplan, og der er i øjeblikket ingen kur, ifølge Angelman Syndrome Foundation.
Ud over livsændrende symptomer som tale og motoriske underskud, oplever mere end 80 procent af Angelman syndrom patienter epilepsi, som typisk ikke reagerer godt på standard medicin mod anfald.
Et UNC School of Medicine-team, ledet af Zylka og Ben Philpot, Ph.D., har genereret præklinisk bevis for, at genterapi kan hjælpe personer med Angelmans syndrom ved at forbedre anfald og motoriske resultater.
Casey Childers, AskBios overlæge, sagde, at han først fik chancen for at møde forskerne i slutningen af 2018, efter at han blev opmærksom på deres arbejde gennem gensidige forbindelser på UNC.
"Fra den diskussion var det klart, at der kunne være en mulighed for at støtte deres mission for Angelman syndrom patienter og familier ved at udnytte vores genterapi erfaring," fortalte han North Carolina Biotechnology Center.
AskBio er et privatejet genterapifirma i klinisk fase dedikeret til at forbedre livet for børn og voksne med genetiske lidelser. Støvlet med finansiering fra NCBiotech er det nu anerkendt som verdens førende inden for genterapiteknologier.
AskBios genterapiplatform omfatter et omfattende adeno-associeret virus (AAV) capsid- og promotorbibliotek og en brancheførende proprietær cellelinjefremstillingsproces kaldet Pro10.
Virksomheden har genereret hundredvis af proprietære tredjegenerations AAV-capsider og promotorer, hvoraf flere er gået i klinisk test, og har mere end 500 patenter inden for områder som AAV-produktion og kimære og selvkomplementære capsider.
Det er også godt finansieret efter at have modtaget et boost på $225 millioner fra TPG Capital og Vida Ventures i bytte for en minoritetsandel i virksomheden i april sidste år.
FORANDRING LIV
Childers sagde, at AskBio er begejstret for at arbejde sammen med UNC-teamet for at fremme dette projekt.
"Lige nu er vi i de tidlige stadier med at bestemme den mest effektive vej til at omsætte præklinisk arbejde til et klinisk produkt."
Amanda Moore, administrerende direktør for Angelman Syndrome Foundation, hilste også partnerskabet mellem AskBio og UNC velkommen.
"Angelman Syndrome Foundation har længe været stolte af at støtte arbejdet udført af UNC-forskere, Dr. Ben Philpot og Mark Zylka, og invester i videnskab, der positivt påvirker Angelman-syndromsamfundet,” sagde hun.
"Samarbejdet mellem UNC og AskBio bringer os et skridt tættere på at levere en levedygtig genterapi til de mennesker og familier, vi tjener."