9 Meters Biopharma, med hovedkvarter i Raleigh, begynder patientforsøg for sjælden GI-sygdom

Udgivelsesdato: 22. juli 2020

RALEIGH — 9 Meters Biopharma, en sjælden gastroenterologivirksomhed i klinisk fase med hovedkontor i Raleigh, er begyndt at dosere de første patienter i sit fase 1b/2a kliniske forsøg for at vurdere NM-002 hos voksne med korttarmssyndrom (SBS), meddelte det i denne uge.

SBS er en livstruende forældreløs sygdom forårsaget af en betydelig forkortelse af mave-tarmkanalen, hvilket fører til nedsat næringsoptagelse. Mange SBS-patienter er i det mindste delvist afhængige af parenteral støtte, en intravenøs metode til at give hydrering, essentielle næringsstoffer og elektrolytter.

9 Meters behandling, NM-002, er en langtidsvirkende injicerbar glukagon-lignende peptid-1 (GLP-1) receptoragonist designet specifikt til at behandle gastrisk motilitet hos SBS-patienter ved at sænke fordøjelsespassagen.

Dets administrerende direktør og præsident John Temperato hævder, at det kan reducere afhængigheden af parenteral støtte.

"9 Meters søger at tilbyde en terapeutisk mulighed for SBS-patienter, der mindsker afhængigheden af parenteral støtte og minimerer doseringshyppigheden for patienter," sagde han i en erklæring. "Når en forkortet GI-kanal ikke er i stand til at absorbere tilstrækkelige næringsstoffer og væsker, er parenteral støtte en livreddende foranstaltning. Imidlertid er intravenøst tilskud ekstremt byrdefuldt og kan øge risikoen for infektion på injektionsstedet eller nyre- eller leverkomplikationer. Vi håber, at NM-002 kan forbedre disse patienters livskvalitet.”

9 Meters er produktet af det nyligt fusionerede Raleigh-baserede Innovate Biopharmaceuticals, et bioteknologiselskab i klinisk fase, der fokuserer på at udvikle nye terapeutiske midler til autoimmune og inflammatoriske sygdomme og israelsk-baserede RDD Pharma, en startup med fokus på forældreløse og innovative terapier til mave-tarmsygdomme.

Konkurrerede i maj rejste virksomheden også $22 millioner i ny finansiering ledet af Orbimed Advisors, LLC, og underskrivelsen af den tidligere annoncerede fusion med Naia Rare Diseases, et firma, der udvikler en proprietær langtidsvirkende GLP-1 til behandling af korttarmssyndrom .

Opkaldt efter den omtrentlige længde af fordøjelsessporet fokuserer 9 Meters på specielle, sjældne og forældreløse gastrointestinale sygdomme.

9 Meters sagde, at det kliniske fase 1b/2a-studie er et åbent, enkeltcenterstudie, der evaluerer sikkerheden og tolerabiliteten af tre eskalerende doser af NM-002 hos voksne patienter med SBS. Patienter i hver af tre kohorter vil modtage to doser NM-002 med to ugers mellemrum. Ændring i det daglige urinvolumen er udpeget som det primære endepunkt, som en omvendt relateret proxy for brug af parenteral støtte.

NM-002 er blevet tildelt Orphan Designation af US Food and Drug Administration.

Retssagen finder sted i Cedars-Sinai i Los Angeles, og resultaterne forventes i første halvdel af 2021.

Den arbejder også på modtagelse af toplinjeresultater for et igangværende fase 3-forsøg med cøliaki i 2021.

Original artikelkilde: WRAL TechWire